伊普塞尔副总裁南有俊7日在日本横滨举行的BIO JAPAN 2026上接受《Edaily》采访时如是表示。他强调，伊普塞尔此次寻求的合作伙伴并非仅关注获取日本地区授权的企业。无论合同形式如何，目标对象是能够共同探讨骨关节炎细胞疗法“MIUChon”从日本临床试验设计到生产、质量管理等全流程的制药公司及医疗机构。
伊普塞尔计划于明年推动基于诱导多能干细胞（iPSC）的骨关节炎细胞疗法“MIUChon”进入日本临床阶段。目前，该公司正在进行针对日本药品和医疗器械综合机构（PMDA）的预分析，同时正在评估在获批临床试验与再生医疗相关法律规定的临床研究中，哪种路径更为合适。
南副总裁表示：“两年前在Bio Japan举办日本分公司开业典礼时，我们并未单独安排合作洽谈会，”并解释道：“因为我们认为，在积累了临床数据后再行动才是正确的顺序。”
在此期间，伊普塞尔已完成对3名接受Mucon治疗患者的1年随访，并启动了一项规模为30人的随机分组、双盲、安慰剂对照临床研究。鉴于已具备初期人体数据，该公司计划在本次Bio Japan展会上，具体物色日本临床开发以及细胞系和疾病模型业务的合作伙伴。
Mucon是一种同种异体细胞疗法，其制备过程是将iPSC分化为软骨细胞后，制成三维细胞团，并一次性注射入膝关节腔内。与以缓解疼痛为主的现有骨关节炎治疗不同，该疗法旨在验证受损软骨结构性修复的可能性。
此前，Ipsell公司曾表示，在对3名先行给药患者的1年随访中，未观察到与给药相关的严重不良反应。连续磁共振成像（MRI）结果还显示，软骨缺损区域有所缩小，受损部位的软骨厚度也呈现恢复趋势。
南副总裁解释道：“骨关节炎是一种以安慰剂效应显著著称的疾病，仅凭疼痛评分很难证明治疗效果”，并表示：“在30人的研究中，我们将通过安慰剂对照、双盲设计以及基于MRI的定量指标，对结构改善进行统计学验证。”
“仅转让权利并不能让其运转”……保持合同形式开放，重点放在“制造·质量”上Ipsell在本次活动中首先将接触的对象，是将与Mucon共同设计并实施日本临床试验的制药公司和医疗机构。此外，需要临床级iPSC及生产与质量管理（CMC）支持的细胞疗法开发商，以及计划利用iPSC来源的类器官和疾病模型评估新药候选分子的制药公司和临床试验承包商（CRO），也是主要目标对象。
关于Mucon，公司方针是不局限于共同开发或技术转让等特定合同形式，而是将广泛探讨符合合作伙伴能力及开发阶段的多种合作方式。不过，公司坚持认为，无论采取何种形式，都必须以细胞系、生产工艺和质量管理体系相互衔接的结构为前提。这是因为细胞疗法产品的安全性和可重复性取决于这些要素，仅转让候选物质权益的方式难以稳定地推进开发和商业化。
南副总裁表示：“细胞疗法仅靠转让权利是无法运作的”，并指出：“细胞系、工艺和质量管理本身就是产品，因此比起合同的名称，谁将如何共同承担制造和质量责任更为重要。”他接着补充道：“只要共同设计好这一基础，不仅联合开发，针对日本地区权利的技术转让或期权合同也完全可以成为不错的选择。”
伊普塞尔此次参加Bio Japan大会的目标是，将共同探讨日本临床试验实施机构、监管路径及生产方式的合作伙伴范围缩小，并推进至在保密协议（NDA）框架下交换资料的阶段。
关于日本临床试验，此前一直以镰仓综合医院为中心进行讨论。伊普塞尔自2024年起，便与毗邻湘南i-Park的镰仓综合医院就针对日本骨关节炎患者的Mucon临床试验可能性展开磋商，并于去年年底确定了与当地医院共同推进临床试验的方向。
目前，公司在进行针对PMDA的预分析的同时，正在评估是直接开展获批所需的临床试验，还是先根据再生医疗相关法律进行临床研究。这是因为根据所选路径的不同，所需资料、开发速度以及未来与审批的衔接方式都会有所不同。
南副总裁表示：“目标是在明年11月结束针对30名受试者的研究”，并补充道：“如果等到结果出来后再开始筹备日本业务，可能会再次推迟数年，因此我们正在寻找能够从现在开始就共同开展临床设计和监管协商的合作伙伴。”
Ipsell于2024年9月在神奈川县湘南健康创新园区开设了日本分公司。该分公司既是筹备Mucon日本临床试验的窗口，也负责面向日本制药企业的业务开发，以及掌握当地监管和质量标准。 目前，以湘南i-Park内的办事处为基地，首尔总部的临床、监管及业务开发人员往返当地开展运营，并计划根据日本临床试验的推进进度扩大当地团队规模。
南副总裁表示：“在首尔通过文件了解的标准与当地医院及企业实际执行的标准之间存在差异”，并指出：“在当地直接确认日本的监管与质量要求是该分公司的关键职责。”
选择日本作为首个海外临床据点，也是考虑到该市场已进入iPSC（诱导多能干细胞）再生医疗实际商业化阶段。今年3月，库奥利普斯（Kuolips）的心力衰竭治疗药“利哈特”和住友制药的帕金森病治疗药“安切普里”在日本获批，这是iPSC衍生产品首次获得批准。
南副总裁表示：“日本的优势在于，该国是制度已实际运行过的国家”，并指出：“监管机构、医院和审查委员会在肿瘤发生率或遗传稳定性等iPSC特有的争议问题上拥有实际审查经验，因此从开发公司的角度来看，可预测性很高。”
不过，他并未将日本的附带条件和期限批准制度单纯视为一条快速审批途径。他解释道，由于附带条件批准要求在上市后仍需证明有效性，因此与其仅凭初期数据就仓促进入市场，不如优先在韩国获取能够验证结构改进可能性的数据。
直至与小野制药签订后续合同……通过Cell Hub·POLAR扩大日本销售基础伊普塞尔不仅致力于治疗药物开发，还将“全球iPSC Cell Hub”和基于类器官的动物替代试验平台“POLAR”作为日本业务的另一支柱。
Cell Hub是一项整合了临床级iPSC细胞系供应、细胞库建设、质量检测、良好生产规范（GMP）生产、工艺开发及法规应对的综合平台业务。InCell将自身在治疗药物研发过程中积累的细胞系及生产、质量数据提供给外部开发公司使用。
去年7月，该公司与首尔阿山医院、Eticstem及Celloid签署了包括里程碑付款在内的总计60亿韩元规模的细胞系分销合同，并于今年6月向Celloid和Eticstem实际供应了细胞系，由此产生了销售额。
南副总裁表示：“临床级细胞系的价值，不在于细胞本身，而在于从研发到临床过程中积累的质量与生产数据包。”他补充道：“随着外部合作伙伴直接使用细胞系和工艺并接受各自的临床审查，Ipsell细胞系的监管记录和可重复性验证也将随之积累。”
POLAR今年已启动商业服务。特别是与日本小野药品工业签订的基于iPSC的类器官功效评估合同，在首份合同之后正持续推进后续合同。这不仅比此前仅提及未来扩大合作的可能性更进一步，更证实了与日本制药公司开展重复交易的可能性。
南副总裁表示：“iPSC发源国的制药公司反复使用韩国企业的评估平台这一事实，在与其他日本企业展开对话时也成为重要依据。”他还补充道：“我们正在与日本制药公司和CRO就细胞材料、疾病模型及临床工艺领域的合作进行讨论，其中部分项目已进入签约阶段。”
iCell的目标是，以日本为起点将Cell Hub和POLAR业务拓展至海外，在上市前实现年平台销售额30亿韩元。作为下一代产品线，该公司正在研发一种基于iPSC、可降低免疫排斥反应的低免疫原性通用细胞疗法。人工红细胞项目正与大熊制药合作，心脏治疗药物则与美国斯坦福大学开展联合研究。
南副总裁表示：“平台业务并非在等待治疗药物开发期间的单纯辅助收入来源”，并强调“这是将iPSC治疗药物推进至最终阶段的制造与质量基础，也是Ipsel的细胞系和工艺获得外部验证的途径。”
