[E-DailyKIM SAE-MI 记者]Green Cross Corporation(006280)与HanmiPharm(128940)共同开发的法布里病治疗候选药物，以最高4.75亿美元（约6346亿韩元）的规模向美国罕见病专业制药公司BioMarin进行了技术出口。这是两家公司自2020年启动联合开发以来，历时约6年取得的成果。

据30日生物医药行业消息，BioMarin于29日（当地时间）宣布，已与GC绿十字、韩美制药就法布里病新药候选化合物“HM15421/GC1134A（LA-GLA）”签署了全球独家许可协议。

合同总额为7000万美元（约935亿韩元）的预付款，加上根据开发及商业化阶段设定的最高4.05亿美元（5411亿韩元）的里程碑付款，合计4.75亿美元（6346亿韩元）。 未来若产品成功实现商业化，还将另行支付与净销售额挂钩的分阶段特许权使用费。据悉，双方将按50:50的比例分配此次合同产生的技术费。

通过此次协议，BioMarin获得了除韩国以外全球范围内对HM15421/GC1134A的独家开发和商业化权利。在目前正在进行的I/II期临床试验结束后，该公司将单独负责后续的临床开发、生产及海外商业化工作。GC绿十字和韩美制药则保留在韩国境内的商业化权利。

HM15421/GC1134A是一种长效酶替代疗法（ERT）药物，用于补充法布里病患者体内缺乏的α-半乳糖苷酶A（a-Gal A）。与现有的静脉注射方式不同，该药物正在开发为皮下注射给药形式。两家公司以开发每月只需皮下注射一次的治疗药物为目标。

法布里病是一种由GLA基因突变导致特定酶活性降低，从而引起糖脂在体内积聚的罕见遗传性疾病。该病可能对肾脏、心脏及周围神经系统等造成损害。现有的酶替代疗法药物主要存在需每两周进行一次静脉注射的不便之处。

GC绿十字与韩美制药于2020年签署了针对溶酶体贮积症治疗的新一代新药联合开发协议。此后，该项目于2024年获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准开展I/II期临床试验，并于去年1月在韩国国内也获得了I/II期临床试验批准。同年5月，该项目开始对首例患者进行给药。

HM15421/GC1134A于2024年被FDA指定为孤儿药。据BioMarin方面解释，在非临床试验中，该药物在肾功能、血管健康及周围神经系统相关指标方面均展现出显著疗效。

BioMarin计划通过此次技术引进，扩大法布里病治疗药物组合。此前，BioMarin于今年4月以约48亿美元（约合6.4128万亿韩元）收购了美国Amicure Therapeutics公司，从而获得了口服法布里病治疗药物“Galafold”（成分名：米加拉司他）。

加拉福德是一种可用于特定基因突变的法布里病患者的治疗药物。BioMarin预计，如果HM15421/GC1134A未来成功实现商业化，将能把治疗选择范围扩大到那些不适合使用加拉福德治疗的、携带特定基因突变的患者。

BioMarin首席执行官（CEO）亚历山大·哈迪表示： 表示：“继今年年初收购阿米库斯之后，此次协议再次彰显了我们致力于为法布里病患者开发治疗药物的决心。”他还指出：“HM15421/GC1134A作为法布里病的新治疗方案具有潜力，有望为携带不适合加拉福德治疗的基因突变的患者拓宽治疗机会。”