Embrix首席执行官郑尚元近日在位于京畿道安养市的Embrix企业附属研究所接受《E-Daily》采访时透露了上述信息。郑尚元表示：“从‘个性化’的角度来看，体外（ex vivo）CAR-T同样是一个很好的平台”，但他同时指出：“由于需要采集、处理和培养每位患者的细胞，因此会带来高昂的成本和漫长的等待时间。”
Embrics正利用基于抗体的靶向递送平台“Navibody”，开发将CAR信使核糖核酸（mRNA）递送至T细胞的体内CAR-T候选药物“MIC-001”作为其代表性管线。 郑代表最初以生物制药生产工艺开发人员的身份开启职业生涯，在完成美国工商管理硕士（MBA）课程并曾在友利银行投资团队工作后，与成均馆大学的权大赫教授共同创立了该公司。由于在工艺开发和投资业务方面均积累了丰富经验，他被认为在将研发成果转化为商业化方面具有显著优势。
靶向体内T细胞……凭借“Navibody”技术进军CMC领域
Embrics的目标是在体内实现这一过程。 MIC-001是一种将识别T细胞的抗体与脂质纳米颗粒（LNP）结合，并载有指导合成CAR的mRNA的候选药物。其设计原理是：给药后，LNP将mRNA传递给T细胞，促使T细胞表达CAR并清除致病性B细胞。首个适应症为系统性红斑狼疮（SLE）等自身免疫性疾病。
郑代表解释道：“现有的CAR-T疗法需要在治疗前进行减少患者免疫细胞的预处理过程，这给患者带来了很大负担；此外，也有患者在等待细胞制备期间错失了治疗机会。”他补充道：“一旦实现体内CAR-T疗法，有望提高治疗的可及性与给药便利性，并降低费用负担。”
Embrix的差异化优势在于其靶向递送平台“Navibody”。一般的脂质纳米颗粒（LNP）具有向肝脏聚集的特性，因此难以将遗传物质选择性地递送至免疫细胞等目标细胞。Embrix的战略是利用蛋白质工程技术设计出能与LNP稳定结合的抗体，从而实现对T细胞的靶向递送。
全球在体CAR-T研发主要分为 lentivirus 载体和 LNP 两种方式。 虽然部分企业采用 lentivirus 方式已进入临床阶段，开发速度较快，但其制造复杂性以及因基因插入而需要进行长期追踪等问题仍被视为主要挑战。LNP 基方式虽具有可利用 mRNA 暂时性表达的优势，但仍需证明其靶向细胞递送能力、重复给药的安全性以及大规模生产的可行性。
Embrix预计，在Navibody从研究用非临床物质向商业化生产阶段扩展的过程中，也将展现出其优势。 郑代表表示：“将LNP与抗体结合的物质的制造与质量控制（CMC）是体内CAR-T面临的核心障碍”，并称：“由于从一开始就考虑到抗体与LNP的稳定结合而进行设计，因此我们认为在工艺开发和规模化生产方面能够具备竞争力。”
凭借这一实力，Embrics近期成功吸引了总额达80亿韩元的B轮投资。韩国投资伙伴、Intervest、iGene、韩国Omega投资金融、LifeCore Partners以及首尔大学技术控股等机构参与了本轮投资。业界评价称，即便在投资情绪低迷的生物科技创业投资市场中，该平台的技术价值及后续开发潜力仍获得了认可。
郑代表指出，此次成功融资的核心背景在于：不仅超越了单纯的技术概念，还获得了实际的非临床数据，同时具备了面向临床开发的生产工艺可扩展性。他表示：“投资者最看重的是in vivo CAR-T能否真正实现，以及能否后续扩展为临床用产品”，并补充道：“在投资过程中，通过灵长类动物数据进行的技术验证，以及Navibody的制造可扩展性，是重要的审查要点。”
公司将把此次融资用于MIC-001的有效性验证、CMC（化学、制造与控制）优化，以及研发和业务开发人才的扩充。
特别是，公司计划基于现有的灵长类动物试验结果，开展扩大给药范围和剂量组的额外灵长类动物试验。 郑代表表示：“如果此前通过小规模灵长类动物试验已确认了可行性，那么此次通过20至30只规模的扩展试验，更系统地验证不同剂量下CAR-T细胞的生成、B细胞减少以及安全性等，将是主要里程碑”，并称：“我们将通过此举，专注于降低进入临床试验前关键的非临床不确定性。”
MIC-001的临床试验申请（IND）提交目标时间为2028年初。Embrix计划通过此次投资，达成大规模非人灵长类动物（NHP）验证和CMC优化这两项提升企业价值的关键里程碑。此后，公司将基于获取的数据，同步推进后续融资和全球技术转让，并加速GLP毒性试验及IND准备工作。 大规模灵长类动物数据以及CMC和工艺开发成果，预计将成为下一轮投资及全球业务拓展的核心依据。
Embric为开发MIC-001，与成均馆大学展开合作，并建立了包括三星首尔医院、首尔圣母医院及合同开发与生产（CDMO）企业等在内的开发生态系统。该公司去年相继入选“生物·医疗技术开发项目”和“超差距初创企业1000+”等计划。
延伸至重组毒素·抗病毒领域……以“蛋白质工程”为纽带的研发管线除体内CAR-T外，Embrix还在开发
重组肉毒杆菌毒素和
抗病毒治疗药物。与利用自然界中发现的菌株的常规方法不同，该公司利用大肠杆菌作为宿主来生产重组毒素。
据公司方面解释，贯穿这些看似不相关的研发管线的核心能力正是蛋白质工程。郑代表表示：“Embrics是一家基于蛋白质设计与生产能力，不断将业务扩展至mRNA递送载体、重组毒素及抗病毒治疗药领域的公司”，并补充道：“我们不仅提升了研发能力，今年还加强了业务开发团队，从而提高了该平台的商业化潜力。”
该公司正通过蛋白质工程开发旨在改善作用速度和持续时间的重组肉毒杆菌毒素候选药物“MBT-002”。美容适应症的相关权益已于去年转让给艾金（iGene），而治疗用途的适应症则继续由公司自主开发。
郑代表表示：“韩国国内已有许多生产A型肉毒杆菌毒素的公司，仅靠制造性质相同的产品很难实现差异化”，并指出：“利用重组技术的优势，既能降低对天然菌株的依赖，又能根据用途设计毒素的功能，这正是我们的差异化优势。”
Embrix的规划是：短期内通过技术转让确保研发资金，中长期则致力于成长为具备自主新药研发能力的生物技术公司。 MIC-001主要针对自身免疫性疾病进行开发，同时公司正在探讨利用NaviBody平台，将后续的体内CAR-T管线扩展至血液癌和实体瘤等领域的方案。NaviBody平台被归类为公司将持续持有并扩展的核心资产，而非仅限于单一管线。
郑代表表示：“与其转让整个平台，不如先以个别研发管线为核心推进商业化，之后希望成长为一家直接开发药品的公司”，并称“像安进或基因泰克那样，基于技术持续推出新药的生物技术公司是我们的长期目标”。
Embrix的目标是在2028至2029年进行首次公开募股（IPO）。去年，该公司通过向iGen转让技术及提供研究服务等，实现了约7亿韩元的首笔营收。未来计划通过技术费、专利使用费以及额外的技术转让来扩大业务基础。
郑代表表示：“当务之急是生成MIC-001的有效性和生产力数据，以此证明平台价值”，“我们将成长为一家能够研发优质药品、为患者提供切实帮助的公司。”
