[E-DailyKIM SAE-MI 记者] 奥利克斯（Olix Pharmaceuticals, Inc.(226950)）在美国食品药品监督管理局（FDA）与美国药物信息学会（DIA）联合举办的寡核苷酸治疗药物专业会议上，公布了黄斑变性治疗药物“OLX301A”的研发成果。
奥利克斯于29日宣布，该公司受邀参加了23日至25日（当地时间）在美国弗吉尼亚州阿灵顿举行的“2026 DIA/FDA寡核苷酸基治疗药物会议”，并以OLX301A（物质名称OLX10212）为核心，分享了眼科疾病RNA干扰（RNAi）治疗药物的开发经验。
本次会议是由FDA和DIA联合举办的寡核苷酸治疗药物专业会议，监管机构、制药及生物技术行业以及学术界的专家齐聚一堂，共同探讨寡核苷酸治疗药物的研发与监管现状。
奥利克斯美国子公司奥利克斯US的Pooja Dua博士于25日作为演讲嘉宾，参加了题为“在转化研究模型中优化分布与暴露以提高疗效和安全性的肝外给药策略”（Extra-Hepatic Delivery Strategies to Optimize Distribution and Exposure for Improved Efficacy and Safety in Translational Models）的专题讨论会。
该专题讨论会涉及将寡核苷酸递送至肝外组织的技术，以及非临床试验设计、药理学、吸收-分布-代谢-排泄（ADME）和毒性等方面。Ionis Pharmaceuticals非临床开发副总裁金泰元与FDA药品评价与研究中心（CDER）药理学家詹姆斯·怀尔德共同担任主持人。
杜阿博士以“通过靶向MyD88的细胞穿透性不对称siRNA抑制眼部退行性变及新生血管形成”为主题进行了演讲。OLX301A是一种靶向参与黄斑变性发生和进展的炎症信号传导蛋白MyD88的RNAi疗法。
在临床前研究中，OLX301A显示出抑制视网膜损伤和功能下降、减少异常新生血管形成的效果。在美国开展的I期临床试验中，未观察到与药物相关的严重不良反应（SAE）或剂量限制性毒性（DLT），并在包括地图样萎缩（GA）患者在内的一部分患者中，观察到最佳矫正视力（BCVA）改善等初步疗效信号。
奥利克斯正基于Ⅰ期临床试验结果，推进针对伴有GA的老年性黄斑变性患者的OLX301A全球Ⅱa期临床试验，以评估其有效性。
奥利克斯还在本次活动中介绍了将双重靶向RNAi平台“OASIS-D”应用于眼科疾病的初期研究结果。OASIS-D是一个旨在通过单一药物同时抑制同一组织内两个与疾病相关的基因的平台。此次发布分享了展示在眼部组织中同时抑制这两个基因可能性的初期研究结果。
奥利克斯相关人士表示：“我们在FDA与DIA联合会议上分享了OLX301A的研发成果以及应用于眼科疾病的RNAi双靶点平台的初步研究结果”，并称：“鉴于此前已提交了进入全球IIa期临床试验的临床试验申请（IND），我们将确保后续临床试验的准备工作顺利进行。”
