[E-DailyKim Jinsoo 记者]Vaxcell-Bio Therapeutics(323990)正着手开展包括对照组在内的额外临床研究，以推动其核心管线——自体自然杀伤（NK）细胞疗法“VCB-1102”进军晚期肝癌治疗市场。

这是因为政府已决定降低利用自体免疫细胞进行尖端再生医疗的风险等级，虽然该疗法可作为尖端再生医疗治疗方案获得批准，但为此首先需要有证据支持VCB-1102的治疗效果。Parkcell Bio计划，无论下月因风险等级调整而带来的监管放宽如何，都将推进VCB-1102临床有效性的验证，以减少商业化过程中的不确定性。

据帕克塞尔生物22日透露，近期，尖端再生医疗及尖端生物制药审议委员会就VCB-1102与肝动脉灌注化疗（HAIC）联合用于治疗进展期肝癌的尖端再生治疗方案，通知了不予批准的决定。

该治疗方案是帕克塞尔生物为申请监管沙盒而提交的VCB-1102使用计划。若作为尖端再生治疗方案获得批准，帕克塞尔生物即可在收取一定费用的前提下，供应尚未获得正式许可的VCB-1102。 这将有助于减轻因使用VCB-1102而产生的费用负担。然而，由于审议中被判定不符合要求，VCB-1102的商业化应用计划将不得不推迟。

帕克塞尔生物相关人士解释道：“此次审议结果并不意味着VCB-1102无效，而是指需要通过更客观的方式评估已获得的临床结果，并开展进一步研究以强化相关依据。”

帕克塞尔生物立即采纳了审议意见，提交了包含对照组在内的独立尖端再生医学临床研究计划。此举旨在为今后的治疗方案审议和后续开发提供更充分的依据。

帕克塞尔生物相关人士表示：“根据现有分析结果，HAIC与VCB-1102联合用药组的客观缓解率为70.5%，高于仅使用HAIC的外部对照组的39.4%。即使在对患者特征进行校正后，仍确认存在统计学上的显著差异。”

被划为“低风险”的NK细胞疗法，为何启动临床研究？

政府的风险等级调整，是尚未获得正式批准的VCB-1102实现商业化应用的必要条件。 韩国保健福祉部于6月25日经审议委员会表决，决定将利用培养的自体免疫细胞进行的尖端再生医疗临床研究和治疗的风险等级从中等风险下调至低风险，并宣布计划在下个月前制定相关公告。

风险等级调整的核心在于放宽先行临床研究的实施义务。目前，高风险和中风险治疗必须先进行具有相同目的和内容的高端再生医疗临床研究，而低风险治疗则无需单独进行临床研究即可申请治疗计划审议。

帕克塞尔生物的VCB-1102是一种自体自然杀伤（NK）细胞疗法，随着下月风险等级调整为低风险，其先行研究义务将被取消。但这并不意味着治疗方案审议所需的安全性与有效性依据也被豁免。因此，尽管下月风险等级将调整，帕克塞尔生物仍重新申请了尖端再生医疗临床研究。

VCB-1102在本次审查中被指出的问题是，与单独使用HAIC相比，其与VCB-1102联合用药的疗效尚未得到明确证实。 委员会考虑到此前开展的临床试验中未报告严重不良反应等因素，评估认为其安全性无问题。但委员会认为仅凭已提交的资料无法客观判断VCB-1102的治疗效果，因此帕克塞尔生物决定再次开展临床研究。

帕克塞尔生物表示：“我们理解其意在指出，需要开展前瞻性、设有对照组的研究，以便更明确地验证联合使用VCB-1102时的疗效”，并称“此次后续研究正是聚焦于验证这一部分”。

实际上，帕克塞尔生物近期申请的临床研究是以进展期肝癌患者为对象，将HAIC单药治疗组作为对照组，与VCB-1102联合HAIC治疗组进行对比。该临床设计旨在通过在同一研究中评估两组治疗结果，确认在HAIC基础上联合使用VCB-1102能带来多大程度的疗效优势。

虽然为开展后续研究不可避免地需要投入资金和时间，但Parkcell Bio认为，此举具有重要意义，因为它能避免在未来的治疗方案审议中因相同问题反复出现而引发的困扰。此外，鉴于目前尚未明确规定风险调整的具体适用标准和实施程序，此举被分析为旨在提前降低风险。

帕克塞尔生物相关人士表示：“一旦风险调整的具体标准及实施程序确定，我们将根据修订后的制度，具体制定VCB-1102的临床研究及治疗计划策略，从而提高患者的治疗可及性并增强商业化潜力。”

他接着表示：“除与HAIC联合用药外，我们还计划近期提交一项将VCB-1102加入阿特珠单抗·贝伐珠单抗联合疗法的尖端再生医疗临床研究申请”，并称“我们将通过在不同治疗环境下评估其安全性和有效性，为后续开发拓展更多依据。”