[E-DailyKIM SAE-MI 记者]SillaJen, Inc.(215600)正将新一代抗癌候选药物“BAL0891”的研发范围从实体瘤扩展至血液癌。鉴于该药物在实体瘤临床试验中已确认初步疗效信号，其涵盖实体瘤和血液癌的后续研发能否加速推进备受关注。

“BAL0891”获美国FDA罕见病药物认定……确保AML研发支持优惠

据26日生物医药行业消息，新拉珍的BAL0891近日被美国食品药品监督管理局（FDA）认定为用于治疗急性髓系白血病（AML）

的罕见病药物

。

新拉珍目前正在针对实体瘤和血液癌患者开展BAL0891的全球I期临床试验。 BAL0891是一种有丝分裂检查点抑制剂（MCI），其设计旨在同时抑制参与癌细胞分裂过程的苏氨酸/酪氨酸激酶（TTK）和波洛样激酶1（PLK1）。新拉根正致力于将其开发为该类药物中首个（First-in-class）同时抑制这两个靶点的创新药物。

此次获得罕见病药物指定，将扩大AML临床开发过程中可获得的支持。新拉根可享受临床研究经费支持计划的申请资格、美国境内符合条件的临床试验费用税收抵免以及新药许可申请费豁免等优惠。未来若作为AML治疗药物获得FDA产品许可，还可在美国获得为期7年的罕见病药物市场独占权。

实体瘤领域显现早期疗效信号……以35亿韩元获得核心专利

在实体瘤领域，初步临床数据正在不断积累。根据新拉根今年5月在美国临床肿瘤学会（ASCO 2026）上公布的I期临床中期结果，截至去年年底，共有61名进展期和转移性实体瘤患者接受了BAL0891治疗。其中88%的患者此前曾接受过两次或两次以上的转移性癌症治疗。

在BAL0891单药治疗的4周周期给药组中，确认了1例完全缓解（CR）和1例部分缓解（PR）。在与紫杉醇联合治疗组中，8名可评估患者中有3名达到PR，4名呈现病灶稳定（SD），疾病控制率（DCR）达88%。 鉴于早期临床试验已观察到肿瘤缩小和疾病控制的迹象，后续临床试验结果备受瞩目。

此外，还获得了确定剂量所需的安全性数据。3级及以上治疗相关不良反应发生率为62.3%，主要不良反应包括中性粒细胞减少症和白细胞减少症等。 在单药治疗的一种给药方案中，最大耐受剂量（MTD）设定为240毫克，II期临床推荐剂量（RP2D）设定为160毫克，后续临床试验中将采用的具体给药剂量已确定。

BAL0891是新拉珍于2022年从瑞士巴西利亚引进的研发管线。当时，该公司获得了BAL0891相关的专利、技术诀窍以及FDA临床试验申请（IND）等开发资产和权利。

去年，该公司又以200万瑞士法郎（约35亿韩元）的价格，从原始开发商——荷兰Crossfire Oncology Holding B.V.手中，额外获得了BAL0891的物质专利和生物标志物专利等源头专利。 通过此举，公司还解除了根据开发阶段向Crossfire支付最高1.72亿瑞士法郎（约2965亿韩元）里程碑款项的义务。

新罗基因计划继实体瘤之后，进一步验证BAL0891在急性髓系白血病（AML）中的潜力。目前正在美国和韩国等地针对AML患者开展I期临床试验，并计划今后在两个适应症中依次获取数据，以具体化研发战略。若在实体瘤和血液癌中均确认有效性，BAL0891的应用范围将进一步扩大。

在M2N支持下持续推进研发……通过与优成制药合并扩大营收基础

正因如此，新拉珍能够持续开展全球临床试验，其背后也有最大股东#M2N

的支持

。2021年，当新拉珍长期处于股票停牌状态时，M2N参与了规模达600亿韩元的第三方配售增资，从而成为最大股东。 此后，新拉珍通过引进新产品线并重启全球临床试验等举措，重新构建了研发（R&D）体系。目前，新拉珍隶属于包括M2N在内的企业集团，该集团还包括LeadCope、Mason Capital等企业。

新拉珍自身也在拓宽支撑新药研发的业务基础。去年，该公司斥资12.5亿韩元收购了输液专业开发企业宇成制药100%的股权，并于同年7月对其进行了吸收合并。通过此举，在原有抗癌新药研发的基础上，新增了专业药品的销售与开发业务。 目前，该公司正在销售退热镇痛药、抗病毒药及矿物质注射剂等产品，同时也在推进仿制药和改良新药的研发。这被解读为一项旨在通过新药研发之外建立稳定的销售基础，从而提高研发可持续性的战略。

未来还将公布BAL0891的更多临床数据。新罗基因计划于今年10月在西班牙马德里举行的欧洲肿瘤内科学会（ESMO 2026）上，以海报形式发布BAL0891在实体瘤I期临床试验的数据。届时将公布关于BAL0891单药治疗及与紫杉醇联合治疗的安全性和有效性的最新研究结果。

生物医药行业相关人士表示：“获得孤儿药资格认证，意味着该产品管线的商业价值和有效性已获得官方认证”，并指出：“从今年年底开始陆续公布的数据将成为企业价值重新评估的转折点。”