时隔27年修订的指南……纳入“药物+器械”复合产品内容据21日制药及生物技术行业消息,美国FDA近日公布了《人类药物和生物制品容器密封系统(CCS)指南》(Container Closure Systems for Human Drugs and Biological Products Guidance for Industry)草案。意见征集截止日期为10月13日。
若该指南最终获批,这将是自1999年以来时隔27年首次对药品容器相关基本指南进行全面修订。
CCS是指用于盛装药品并保护其免受外部环境影响的组件。从安瓿和玻璃瓶等容器本体,到密封药品的盖子和塞子、密封材料、缓冲材料、保护性包装等均包含在内。
本次指南的核心在于,其涵盖了在储存、保护药品的同时还能履行给药功能的容器、器械及包装材料等所有组成部分。现有指南中虽已存在对容器安全性和适用性的评估标准,但当时主要针对的是小瓶等传统包装形式。随着新型复合功能产品的出现,人们认为仅凭现有指南难以充分反映近期产品形态的变化。
例如,预充式注射器因药物已预先装入注射器中,既作为盛装药品的容器,又作为向患者给药的器械使用。FDA将此类产品视为药物-器械复合产品,要求不仅评估药品的质量,还需评估器械的药物输送性能及功能是否得以维持。
草案中的新指南明确指出,不应假设适用于特定药品的容器-药物组合(CCS)自动适用于其他药品。这意味着,即使是规格和材质相同的容器,也必须针对每种药品分别验证其组合的适用性。解释称,药品剂型之间的细微差异也可能影响从容器向药物转移的溶出物等。
报告列举了因容器与药物组合不匹配可能引发的风险,包括有效成分分解与沉淀、酸度及外观变化、玻璃剥离以及微粒产生等。此外,容器中释放的物质与蛋白质发生反应导致其三级结构改变,进而影响生物药安全性和有效性的可能性也被纳入评估范围。
对于无菌产品,确认容器能否在不与外界接触的情况下保持密封状态的容器密封完整性试验(CCIT)也备受重视。FDA建议在稳定性评估中采用CCIT代替无菌试验。
运输和储存过程也包含在评估范围内。需评估药品运输过程中因冲击、振动和温度变化导致的容器性能,并对冷藏、冷冻药品,需验证运输时间及运输过程中是否维持了适当温度。
进军美国市场的韩国企业也受影响……“机遇与风险”并存若该指南最终确定,已进军或正准备进军
美国市场的
韩国企业,在药品容器质量管理过程中可能面临更大压力。在美国销售预充式注射器和自动注射器型生物类似药的赛尔特里昂(Celltrion)和三星生物制药(Samsung Bioepis)等企业也受到影响。
赛尔特里昂的自身免疫性疾病治疗药“优飞玛”目前在美国以预充式注射器和自动注射器形式供应。此外,赛尔特里昂还在“斯特基玛”和“奥米克洛”等多款生物类似药中采用了预充式注射器剂型。
三星生物制剂的自身免疫性疾病治疗药物“哈德里马”也在美国以预充式注射器和自动注射器形式销售。FDA去年将哈德里马的自动注射器和高浓度预充式注射器指定为可与原研药互换的生物类似药。
韩美制药等开发肥胖症和糖尿病治疗药物的企业,若将最终商业化剂型定为自动注射器等形式并进军美国市场,也可能受到影响。 一位生物制药行业相关人士表示:“不仅要严格证明药物本身的质量,还必须仔细验证给药装置能否稳定地输送规定剂量的药物。”他还指出:“如果更改容器或设备组件,其对药物输送性能等产品整体的影响也将成为评估对象,因此给药设备的验证在审批过程中可能会变得更加重要。”
不仅药物与器械组合产品,安瓿类产品也属于该指南的适用范围。GC绿十字在美国销售的血液制剂“阿里格洛”属于单次剂量安瓿产品,其玻璃瓶和瓶盖等的密封完整性及长期稳定性至关重要。此外,正在开发疫苗的SK生物科学,以及正推动肉毒杆菌毒素进军美国市场的韩国企业,今后在申请美国许可时也需关注相关标准。
一位制药与生物科技行业相关人士表示:“企业面临的测试和文件记录负担很可能增加”,并指出:“供应链管理等方面可能需要投入额外的成本和时间,且在更换容器或设备部件时,还必须提供与先前产品的对比数据,因此市场准入门槛将随之提高。”
也有分析认为,对于拥有美国审批经验并积累了充足剂型数据的企业而言,这反而可能成为机遇。这是因为它们已经掌握了零部件的特性和潜在风险,因此相比刚进入美国市场的新企业,应对起来更为轻松。
此外,制药与生物技术行业相关人士表示:“拥有经过验证的容器平台和分析能力的合同开发与生产(CDMO)企业,这也将成为其赢得订单的竞争力。”并指出:“已经积累了美国审批经验和各产品测试数据的企业,即使指南修订,也能相对轻松地应对。”