[E-DailyNA EUN-KYUNG 记者] 新罗基因（SillaJen, Inc.(215600)）25日宣布，其新一代抗癌候选药物“BAL0891”已被美国食品药品监督管理局（FDA）指定为针对急性髓系白血病（AML）的孤儿药。

此次指定使新拉根在BAL0891的AML研发过程中，得以利用FDA的罕见病药物研发支持制度。该公司将有资格申请临床研究经费支持项目，并可享受美国境内临床试验费用税额抵扣、FDA对临床试验方案的咨询指导以及新药许可申请费减免等优惠。若最终成功获得药品许可，原则上还将获得在美国针对同种药物及适应症为期7年的市场独占权。

FDA罕见病药物指定是一项旨在支持开发针对美国境内患者人数不足20万人的罕见病治疗药物的制度。不过，罕见病药物指定本身并不意味着该候选药物已被认可其有效性、安全性或未来获得上市许可的可能性。

BAL0891是一种旨在同时抑制参与癌细胞分裂的苏氨酸-酪氨酸激酶（TTK）和Polo样激酶1（PLK1）的抗癌候选药物。新罗珍正在将BAL0891开发为同时靶向TTK和PLK1的同类首创（First-in-Class）候选药物。 目前，该药物正针对实体瘤和血液癌开展全球I期临床试验。

此次被列为罕见病药物的急性髓系白血病，是一种因骨髓中异常的髓系细胞快速增殖，从而干扰正常血细胞生成的血液癌症。该疾病进展迅速，且根据患者年龄和基因突变等因素，治疗方法和预后存在较大差异。

急性髓系白血病的治疗通常采用化疗、造血干细胞移植及靶向治疗等方法。尽管近期针对特定基因突变的治疗药物相继问世，但由于复发或药物耐药等问题，市场对新型治疗方案的需求依然存在。

新罗根计划利用此次获批的“罕见病药物”资格，继续推进BAL0891针对AML的临床开发。

新罗基因相关人士表示：“随着BAL0891针对急性髓系白血病获得FDA罕见病药物指定，今后在临床试验和审批过程中将能够利用相关支持制度”，并称“我们将确保目前正在进行的临床开发顺利推进，逐步验证BAL0891的潜力”。