19日，Medfacto宣布，其针对Vactosertib骨肉瘤II期临床试验增加中剂量组的研究方案（IND）变更已获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准。
此次变更后，在目前正在进行的300毫克每日两次（BID）高剂量组基础上，将新增200毫克BID的中剂量组。青少年患者的中剂量为150毫克BID。
该临床试验正在韩国和美国同步进行。在韩国，该公司上个月已获得韩国食品药品安全处对相同内容的临床试验变更批准。
Medfacto表示，通过增加剂量组，将能更精确地考察给药剂量与治疗反应之间的关系，并有望获得最佳疗效数据。
Medfacto相关人士表示：“鉴于在I期临床试验的中剂量患者组中观察到了显著优异的治疗反应，我们期待通过此次临床试验变更批准，能够验证最佳剂量。”
Medfacto在骨肉瘤I期临床试验中，包括完全缓解（CR）在内，客观缓解率（ORR）达到36.4%，是现有治疗方法的3倍以上。该公司解释称，在目前正在进行的II期临床试验中，也已获得了满足试验方案必备要素的数据。
骨肉瘤是一种发生在骨骼上的罕见恶性肿瘤，主要发生在儿童、青少年和年轻成人身上。由于现有治疗方法在疗效和生存率改善方面存在局限性，预计一旦开发出新疗法，全球市场将大幅扩大。
