[E-DailyKIM JI-WAN 记者]Mezzion Pharma Co., Ltd.(140410)已增设一家专门致力于常染色体显性多囊肾病（ADPKD）治疗药物的美国子公司。
据该公司23日透露，Mezzion为开发和开展常染色体显性多囊肾病（ADPKD）治疗药业务，新设立了美国子公司（Mezzion Biotech, Inc）。这是在负责Fontan手术治疗药开发的现有美国子公司（Mezzion Pharmaceuticals, Inc）之外，专门负责后续业务临床试验和商业化的新公司。 此次新设的子公司与此前一样，也是其100%控股的子公司。
ADPKD说明及患者现状。（资料来源：Mezzion）
Mezzion目前正通过与美国食品药品监督管理局（FDA）的预先磋商，为ADPKD在韩国和美国的IIb期临床试验做准备。此前，该公司于今年5月收到FDA的书面意见，确认现有乌地那非（Udenafil）的非临床、临床及安全性数据可作为ADPKD临床开发的依据。 ADPKD是一种遗传性罕见疾病，表现为双侧肾脏出现囊肿并逐渐增大，导致肾功能逐渐下降。病情加重后，可能发展为需要透析或肾脏移植的终末期肾病。
梅吉翁相关人士解释道：“此前已设有专门负责丰坦疗法的美国法人实体”，“此次是专门为ADPKD业务及临床试验另行设立的法人实体。”他补充道：“我们还考虑到了在美国，除技术转让外，拥有特定研发管线的公司也会进行并购和上市的情况。”
新设立的法人将统筹ADPKD的全球临床试验及与FDA的监管协商。若在此基础上进一步推进独立融资、并购乃至上市，该法人本身将成为ADPKD价值获得认可的窗口。这意味着，公司不仅限于通过技术转让出售治疗药物的权利，还为从持有药物的公司获得投资或出售公司等选项留下了空间。
作为投资标的，其格局也将发生变化。
一位投行业界人士针对此次设立新公司分析道：“投资者可以着眼于ADPKD的成功可能性和市场前景而非梅吉昂整体来注资”，并指出：“对梅吉昂而言，这为其在继续开发Fontan疗法的同时，另行筹集ADPKD所需资金创造了空间。”
公司方面表示：“将从多角度审视核心知识产权（IP）的战略联动及美国当地融资模式等”，并称“将在保持总部财务稳定性的同时，实现子公司管线价值最大化的双轨增长模式”。
诺华于去年4月宣布，将以支付8亿美元（1.1077万亿韩元）预付款，并在达成监管相关里程碑时额外支付9亿美元（1.2462万亿韩元）的条件收购Regulers。交易总额最高达17亿美元（2.3539万亿韩元）。 同年6月，收购完成，Regulus成为诺华的间接全资子公司。
此次交易的核心是ADPKD治疗候选药物“帕拉布尔森”。 该药物以微RNA“miR-17”为靶点，旨在抑制肾脏内囊肿的生长和疾病进展。在宣布收购时，该药物已完成重复剂量递增的1b期临床试验。这意味着，对于尚未获得销售许可的新药，投入了巨额资金。换言之，这是一笔为了获得ADPKD新药而整盘收购开发公司的交易。
针对研发管线专门设立的子公司交易，在罗氏收购泰拉万特（Telavant）一事中表现得更为明显。
罗伊万特与辉瑞于2022年为推进炎症性肠病治疗候选药物“RVT-3101”在美国和日本的开发及商业化，共同成立了泰拉万特。双方持股比例分别为75%和25%。
罗氏于次年10月宣布，以71亿美元（9.832万亿韩元）预付款和1.5亿美元（2077亿韩元）短期里程碑付款为条件，收购泰拉万特。当时，RVT-3101已获得IIb期临床试验结果。这是通过收购公司的方式，获得了被独立分拆至另一家公司的新药权益。
现有治疗药物的局限性，正是后续新药的机遇。 目前使用的托尔巴坦（吉纳克）虽能延缓有快速进展风险的成人ADPKD患者肾功能的衰退，但因存在严重肝损伤风险，需要定期进行肝功能检查。需在用药前及用药后第2周、第4周进行检查，此后18个月内每月检查一次，之后每3个月检查一次。口渴、尿量增加及尿频等症状也给长期服用带来了负担。
在ADPKD动物模型中，与对照组相比，尤德那非治疗组的肾囊肿数量和血尿素氮（BUN）水平均显著降低。囊肿减少的P值<0.003，BUN降低的P值<0.001。（资料来源：梅吉昂）
梅吉昂正基于不同的作用机制和积累的人体给药经验，力求实现差异化。如果说托尔巴坦是阻断促进囊肿生长的信号，那么尤德那非则是通过舒张血管、改善肾脏内血液循环的方式发挥作用。该公司期望通过这种方式减少肾脏损伤，并抑制囊肿生长和纤维化。
临床前研究的结果印证了这一可能性。在美国梅奥诊所进行的ADPKD动物模型试验中，与对照组相比，尤德那非给药组的囊肿指数（即肾脏中囊肿所占的比例）以及与肾功能相关的指标——血尿素氮（BUN）均呈现出具有统计学意义的显著下降。
首尔大学医院肾脏内科临床副教授金容哲指出：“在ADPKD研究中，最重要的两个指标是囊肿大小和肾功能”，并强调此次试验中这两项指标均得到改善具有重要意义。
长期安全性数据也是该公司强调的优势。据梅吉昂公司介绍，尤德那非在既往研发过程中已用于4700余名儿童和成人患者，并获得了最长达5年的长期用药数据。该公司解释称，在迄今积累的临床数据中，未观察到像托伐普坦那样需要限制研发和用药的肝毒性信号。 不过，该药物对ADPKD患者的治疗效果及长期安全性仍需通过后续临床试验加以验证。
新设立的美国子公司将基于上述临床前结果和现有人体给药数据，主导ADPKD的临床开发工作。梅吉昂相关人士强调：“我们将积极利用美国当地据点，加速全球临床试验和FDA审批流程，尽早实现新药价值的显现。”
据该公司23日透露，Mezzion为开发和开展常染色体显性多囊肾病（ADPKD）治疗药业务，新设立了美国子公司（Mezzion Biotech, Inc）。这是在负责Fontan手术治疗药开发的现有美国子公司（Mezzion Pharmaceuticals, Inc）之外，专门负责后续业务临床试验和商业化的新公司。 此次新设的子公司与此前一样，也是其100%控股的子公司。
Mezzion目前正通过与美国食品药品监督管理局（FDA）的预先磋商，为ADPKD在韩国和美国的IIb期临床试验做准备。此前，该公司于今年5月收到FDA的书面意见，确认现有乌地那非（Udenafil）的非临床、临床及安全性数据可作为ADPKD临床开发的依据。 ADPKD是一种遗传性罕见疾病，表现为双侧肾脏出现囊肿并逐渐增大，导致肾功能逐渐下降。病情加重后，可能发展为需要透析或肾脏移植的终末期肾病。
“与Fontan项目分开”……为ADPKD设定独立“定价”关键在于为ADPKD业务
制定独立“定价”奠定了基础。
梅吉翁相关人士解释道：“此前已设有专门负责丰坦疗法的美国法人实体”，“此次是专门为ADPKD业务及临床试验另行设立的法人实体。”他补充道：“我们还考虑到了在美国，除技术转让外，拥有特定研发管线的公司也会进行并购和上市的情况。”
新设立的法人将统筹ADPKD的全球临床试验及与FDA的监管协商。若在此基础上进一步推进独立融资、并购乃至上市，该法人本身将成为ADPKD价值获得认可的窗口。这意味着，公司不仅限于通过技术转让出售治疗药物的权利，还为从持有药物的公司获得投资或出售公司等选项留下了空间。
作为投资标的，其格局也将发生变化。
一位投行业界人士针对此次设立新公司分析道：“投资者可以着眼于ADPKD的成功可能性和市场前景而非梅吉昂整体来注资”，并指出：“对梅吉昂而言，这为其在继续开发Fontan疗法的同时，另行筹集ADPKD所需资金创造了空间。”
公司方面表示：“将从多角度审视核心知识产权（IP）的战略联动及美国当地融资模式等”，并称“将在保持总部财务稳定性的同时，实现子公司管线价值最大化的双轨增长模式”。
最佳范例是Regulus的2.3万亿·Telavant的10万亿梅吉昂此次设立新法人，参考了诺华收购美国Regulus Therapeutics的案例。
诺华于去年4月宣布，将以支付8亿美元（1.1077万亿韩元）预付款，并在达成监管相关里程碑时额外支付9亿美元（1.2462万亿韩元）的条件收购Regulers。交易总额最高达17亿美元（2.3539万亿韩元）。 同年6月，收购完成，Regulus成为诺华的间接全资子公司。
此次交易的核心是ADPKD治疗候选药物“帕拉布尔森”。 该药物以微RNA“miR-17”为靶点，旨在抑制肾脏内囊肿的生长和疾病进展。在宣布收购时，该药物已完成重复剂量递增的1b期临床试验。这意味着，对于尚未获得销售许可的新药，投入了巨额资金。换言之，这是一笔为了获得ADPKD新药而整盘收购开发公司的交易。
针对研发管线专门设立的子公司交易，在罗氏收购泰拉万特（Telavant）一事中表现得更为明显。
罗伊万特与辉瑞于2022年为推进炎症性肠病治疗候选药物“RVT-3101”在美国和日本的开发及商业化，共同成立了泰拉万特。双方持股比例分别为75%和25%。
罗氏于次年10月宣布，以71亿美元（9.832万亿韩元）预付款和1.5亿美元（2077亿韩元）短期里程碑付款为条件，收购泰拉万特。当时，RVT-3101已获得IIb期临床试验结果。这是通过收购公司的方式，获得了被独立分拆至另一家公司的新药权益。
瞄准托尔巴坦的市场空白，加快临床试验与技术转让步伐梅吉昂瞄准的市场是能降低长期服用负担的ADPKD治疗药物市场。该公司预计，以2024~2025年为基准，全球市场规模约为18亿美元（2.5万亿韩元），到2035年有望扩大至约32亿美元（4.4313万亿韩元）。
现有治疗药物的局限性，正是后续新药的机遇。 目前使用的托尔巴坦（吉纳克）虽能延缓有快速进展风险的成人ADPKD患者肾功能的衰退，但因存在严重肝损伤风险，需要定期进行肝功能检查。需在用药前及用药后第2周、第4周进行检查，此后18个月内每月检查一次，之后每3个月检查一次。口渴、尿量增加及尿频等症状也给长期服用带来了负担。
梅吉昂正基于不同的作用机制和积累的人体给药经验，力求实现差异化。如果说托尔巴坦是阻断促进囊肿生长的信号，那么尤德那非则是通过舒张血管、改善肾脏内血液循环的方式发挥作用。该公司期望通过这种方式减少肾脏损伤，并抑制囊肿生长和纤维化。
临床前研究的结果印证了这一可能性。在美国梅奥诊所进行的ADPKD动物模型试验中，与对照组相比，尤德那非给药组的囊肿指数（即肾脏中囊肿所占的比例）以及与肾功能相关的指标——血尿素氮（BUN）均呈现出具有统计学意义的显著下降。
首尔大学医院肾脏内科临床副教授金容哲指出：“在ADPKD研究中，最重要的两个指标是囊肿大小和肾功能”，并强调此次试验中这两项指标均得到改善具有重要意义。
长期安全性数据也是该公司强调的优势。据梅吉昂公司介绍，尤德那非在既往研发过程中已用于4700余名儿童和成人患者，并获得了最长达5年的长期用药数据。该公司解释称，在迄今积累的临床数据中，未观察到像托伐普坦那样需要限制研发和用药的肝毒性信号。 不过，该药物对ADPKD患者的治疗效果及长期安全性仍需通过后续临床试验加以验证。
新设立的美国子公司将基于上述临床前结果和现有人体给药数据，主导ADPKD的临床开发工作。梅吉昂相关人士强调：“我们将积极利用美国当地据点，加速全球临床试验和FDA审批流程，尽早实现新药价值的显现。”
