[E-DailyKIM SUNG-JIN 记者] #SK生物科学公司利用信使核糖核酸（mRNA）技术正在研发的日本脑炎疫苗候选药物“GBP560”的全球I期临床试验已结束。该公司虽然已获得针对I、II期临床试验的临床试验计划（IND）批准，但计划先确认I期试验结果如何，再决定是否进入II期临床试验。 鉴于韩国国内尚无mRNA疫苗商业化的先例，且研发需投入巨额资金和漫长周期，公司将分阶段核查数据，采取审慎的态度推进研发。
SK生物科学的研究人员正在进行与mRNA疫苗开发相关的实验。（照片来源：SK生物科学。）
仅从数字上看，临床试验似乎有所缩减，但试验设计本身并未改变。据记录显示，试验组构成和两阶段结构等核心设计项目均未变更，仅招募人数有所调整。分析认为，此次仅完成了相当于I期临床试验规模的部分，随后该试验方案即被视为已完成。
本次临床试验将两种候选药物GBP560-A和GBP560-B分别分为3μg、15μg、50μg三种剂量，共组成6个试验组。 研究设定第一阶段的目标为：在第1天和第29天分两次各肌肉注射0.5毫升，从中筛选出这两种候选物质与三种剂量中的最佳组合。
作为对照组，选定了两种已上市的日本脑炎疫苗：瓦尔内瓦公司的灭活疫苗“伊克萨罗”和赛诺菲公司的减毒活疫苗“伊莫杰普”。伊莫杰普的设计方案是：第1天注射生理盐水，第29天接种伊莫杰普。 灭活疫苗的优势在于不会在体内增殖，因此免疫功能低下者也可接种。减毒活疫苗顾名思义是将减毒后的活病毒注入体内，虽然能产生强而持久的免疫反应，但对免疫功能低下者可能存在风险。mRNA疫苗则是一种不属于上述两类的第三种方式，分析认为，选择这两种疫苗作为对照组，是为了对安全性与免疫持久性进行综合比较评估。
SK生物科学正在研发的mRNA疫苗，是指将病毒的部分遗传信息注入体内以诱导免疫反应的新一代疫苗。与现有疫苗将活体或灭活病原体注入体内的做法不同，mRNA疫苗是通过mRNA合成病毒特定蛋白质信息的方式。 人体细胞通常按照“DNA（原始设计图）→ mRNA（工作指令）→ 蛋白质（成品）”的流程合成蛋白质，而mRNA疫苗则是直接将作为工作指令的mRNA注入体内，从而合成病毒的特定蛋白质。
SK生物科学计划于今年年底公布此次I期临床试验结果。若结果积极，公司计划在启动II期临床试验的同时，积极探讨商业化可能性。
SK BioScience相关人士解释道：“这并非中断临床试验”，并表示：“虽然最初是同时申请并获得了I期和II期的批准，但计划是先确认I期结果，再决定是否进入II期。”他接着补充道：“I期结果预计将于今年年底公布，如果结果良好，将进入II期；否则可能会做出其他决定。”
采取审慎态度的背景在于成本和时间压力。该公司相关人士表示：“mRNA疫苗的研究尚未进入充分深入的阶段，因此开发需要耗费相当多的资金和时间”，并称“我们正在每个阶段确认数据，审慎推进工作”。
先将Ⅰ期和Ⅱ期作为一个整体方案获得批准，再根据中期结果决定是否进入后续阶段，这种做法在疫苗开发中并不罕见。其优点在于既能缩短开发周期，又能避免不必要的资源投入。
SK生物科学解释称，此次日本脑炎mRNA疫苗研究的背景目的并非仅在于商业化。公司相关人士表示：“此次研究的目标并非仅仅是研制日本脑炎mRNA疫苗，而是构建平台”，并称“可以理解为是从建立基因库的角度出发”。
GBP560是SK生物科学开发的首款mRNA疫苗。mRNA技术在新冠疫情期间因辉瑞和莫德纳在一年内推出疫苗而备受关注，但在韩国国内尚无成功商业化的案例。据悉，由于核心技术和知识产权大多由海外企业掌握，后发者的市场准入门槛较高。
SK生物科学此次的mRNA疫苗项目是与流行病防范创新联盟（CEPI）共同开展的“100天任务”的一部分。“100天任务”的目标是在未知传染病（Disease-X）爆发后数周内开发出疫苗并实现大规模生产，从而在100天内应对大流行。
SK生物科学于2022年与国际组织CEPI签署协议，获得4000万美元的初期研发资金支持，并由此启动了该项目。一旦进入后期开发阶段，CEPI计划向SK生物科学额外提供最高1亿美元的资金支持。除日本脑炎疫苗外，拉沙热疫苗也包含在该项目中。
mRNA疫苗平台技术的优势在于，利用基因碱基序列，能够比现有平台更迅速地建立大规模生产体系。与现有疫苗必须针对每种病原体重新开发这一问题不同，mRNA疫苗只需更换序列即可重复利用平台，从而能够迅速作出响应。
因此，其市场扩展潜力也备受看好。据全球市场调研机构Nova One Advisor预测，全球mRNA药品市场将以年均17.06%的速度增长，预计到2033年将达到589亿美元（约84.5万亿韩元）。
预计GBP560对SK生物科学而言，其意义将超越单一研发管线的范畴。因为只有在此取得成果，公司才能确立“能够生产mRNA疫苗”的象征性地位。此前，SK生物科学虽于2022年成功研发并商业化了名为“SkyCovion”的新冠疫苗，但当时新冠疫情已基本结束。 未来若发生另一场大流行，掌握mRNA疫苗技术的企业极有可能率先作出应对。特别是GBP560作为SK生物科学开发的首个候选药物，预计将对内部投资和外部信任的建立产生不小的影响。
受试者402人→161人……试验设计保持不变18日，据国际临床试验注册数据库ClinicalTrials.gov显示，GBP560的I期临床试验已于7月31日完成。注册受试者为161人，约为最初计划I、II期合计402人的40%。 研究预计完成日期也从去年12月预定的2028年3月变更为2026年7月31日。
仅从数字上看，临床试验似乎有所缩减，但试验设计本身并未改变。据记录显示，试验组构成和两阶段结构等核心设计项目均未变更，仅招募人数有所调整。分析认为，此次仅完成了相当于I期临床试验规模的部分，随后该试验方案即被视为已完成。
本次临床试验将两种候选药物GBP560-A和GBP560-B分别分为3μg、15μg、50μg三种剂量，共组成6个试验组。 研究设定第一阶段的目标为：在第1天和第29天分两次各肌肉注射0.5毫升，从中筛选出这两种候选物质与三种剂量中的最佳组合。
作为对照组，选定了两种已上市的日本脑炎疫苗：瓦尔内瓦公司的灭活疫苗“伊克萨罗”和赛诺菲公司的减毒活疫苗“伊莫杰普”。伊莫杰普的设计方案是：第1天注射生理盐水，第29天接种伊莫杰普。 灭活疫苗的优势在于不会在体内增殖，因此免疫功能低下者也可接种。减毒活疫苗顾名思义是将减毒后的活病毒注入体内，虽然能产生强而持久的免疫反应，但对免疫功能低下者可能存在风险。mRNA疫苗则是一种不属于上述两类的第三种方式，分析认为，选择这两种疫苗作为对照组，是为了对安全性与免疫持久性进行综合比较评估。
SK生物科学正在研发的mRNA疫苗，是指将病毒的部分遗传信息注入体内以诱导免疫反应的新一代疫苗。与现有疫苗将活体或灭活病原体注入体内的做法不同，mRNA疫苗是通过mRNA合成病毒特定蛋白质信息的方式。 人体细胞通常按照“DNA（原始设计图）→ mRNA（工作指令）→ 蛋白质（成品）”的流程合成蛋白质，而mRNA疫苗则是直接将作为工作指令的mRNA注入体内，从而合成病毒的特定蛋白质。
“并非中止，而是分阶段评估”……年底的I期临床试验结果将成为分水岭
SK生物科学计划于今年年底公布此次I期临床试验结果。若结果积极，公司计划在启动II期临床试验的同时，积极探讨商业化可能性。
SK BioScience相关人士解释道：“这并非中断临床试验”，并表示：“虽然最初是同时申请并获得了I期和II期的批准，但计划是先确认I期结果，再决定是否进入II期。”他接着补充道：“I期结果预计将于今年年底公布，如果结果良好，将进入II期；否则可能会做出其他决定。”
采取审慎态度的背景在于成本和时间压力。该公司相关人士表示：“mRNA疫苗的研究尚未进入充分深入的阶段，因此开发需要耗费相当多的资金和时间”，并称“我们正在每个阶段确认数据，审慎推进工作”。
先将Ⅰ期和Ⅱ期作为一个整体方案获得批准，再根据中期结果决定是否进入后续阶段，这种做法在疫苗开发中并不罕见。其优点在于既能缩短开发周期，又能避免不必要的资源投入。
SK生物科学解释称，此次日本脑炎mRNA疫苗研究的背景目的并非仅在于商业化。公司相关人士表示：“此次研究的目标并非仅仅是研制日本脑炎mRNA疫苗，而是构建平台”，并称“可以理解为是从建立基因库的角度出发”。
“目标是建立平台”……GBP560背后的象征意义
GBP560是SK生物科学开发的首款mRNA疫苗。mRNA技术在新冠疫情期间因辉瑞和莫德纳在一年内推出疫苗而备受关注，但在韩国国内尚无成功商业化的案例。据悉，由于核心技术和知识产权大多由海外企业掌握，后发者的市场准入门槛较高。
SK生物科学此次的mRNA疫苗项目是与流行病防范创新联盟（CEPI）共同开展的“100天任务”的一部分。“100天任务”的目标是在未知传染病（Disease-X）爆发后数周内开发出疫苗并实现大规模生产，从而在100天内应对大流行。
SK生物科学于2022年与国际组织CEPI签署协议，获得4000万美元的初期研发资金支持，并由此启动了该项目。一旦进入后期开发阶段，CEPI计划向SK生物科学额外提供最高1亿美元的资金支持。除日本脑炎疫苗外，拉沙热疫苗也包含在该项目中。
mRNA疫苗平台技术的优势在于，利用基因碱基序列，能够比现有平台更迅速地建立大规模生产体系。与现有疫苗必须针对每种病原体重新开发这一问题不同，mRNA疫苗只需更换序列即可重复利用平台，从而能够迅速作出响应。
因此，其市场扩展潜力也备受看好。据全球市场调研机构Nova One Advisor预测，全球mRNA药品市场将以年均17.06%的速度增长，预计到2033年将达到589亿美元（约84.5万亿韩元）。
预计GBP560对SK生物科学而言，其意义将超越单一研发管线的范畴。因为只有在此取得成果，公司才能确立“能够生产mRNA疫苗”的象征性地位。此前，SK生物科学虽于2022年成功研发并商业化了名为“SkyCovion”的新冠疫苗，但当时新冠疫情已基本结束。 未来若发生另一场大流行，掌握mRNA疫苗技术的企业极有可能率先作出应对。特别是GBP560作为SK生物科学开发的首个候选药物，预计将对内部投资和外部信任的建立产生不小的影响。
