[E-DailyKim Seung-kwon 记者] 从谷歌DeepMind分拆出来的Isomorphic Labs于今年5月通过单轮融资筹集了约2.9万亿韩元。同期，韩国代表性人工智能（AI）新药研发企业的B轮融资规模仅为160亿韩元左右。单纯比较来看，两者相差约180倍。这一数字浓缩了韩国AI新药研发产业的现状。 这意味着差距不在于技术，而在于“实力”。
在此背景下，近期全球人工智能（AI）新药研发竞争正呈现出从算法性能比拼转向“临床执行力”竞争的趋势。有观点认为，若发展至此，韩国企业最终可能在资本竞争中处于下风。《Pharm Daily》针对科技巨头正式进军AI新药研发临床阶段的现状，对韩国企业的生存策略进行了分析。
预计通过能够快速解析蛋白质结合结构等的“K-Folder”，新药研发将加速推进。（图片来源：KAIST）
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Isomorphic Labs的战略不仅限于向外部提供AI平台，更采用了一种从候选化合物发掘到进入临床阶段直接衔接的垂直整合型模式。该公司正与礼来（Eli Lilly）和诺华（Novartis）开展小分子新药联合研究，并于今年1月与强生（J&J）启动了涵盖小分子、抗体、肽及分子粘合剂的全面合作。 其战略布局旨在构建一种机制，将AI设计分子的实验与开发结果重新反馈至模型中。
韩国AI新药开发公司的常规路径则有所不同。通常是利用平台筛选出候选药物，在临床前或I期临床试验中展现出潜力后，将技术转让给全球制药公司，从而分担后续开发的风险和成本。从资本效率的角度来看，这是合理的选择。 然而，如果在技术转让后，无法充分积累后期临床试验中产生的疗效、毒性及患者反应数据，并将其反馈到模型学习中，AI平台的长期竞争力可能会受到限制。
韩国业界关注的另一项差距在于数据。AI新药研究院院长标准熙在最近的一次采访中指出，韩国制药公司和AI新药开发企业所提及的核心难题包括熟练人才短缺、数据不足以及数据质量问题。新药开发数据不仅是各制药公司的核心资产，而且临床、毒性及药物反应数据对外公开的限制越严格。
相比之下，全球大型制药公司正在大规模招募AI工程师和数据科学家。表院长分析指出，在大型制药公司的研发管线中，AI的应用已趋于普遍化，且AI已不再局限于缩短特定实验阶段，而是逐渐确立为贯穿假设设定、实验设计及结果分析的研究基础设施。
解决之道并非无条件地将数据集中到一处，而是由医院、制药公司和AI企业围绕明确的研究目标建立“数据合作伙伴关系”。政府也通过规模约371亿韩元的“K-AI新药研发临床前·临床模型开发项目”，将非临床和临床数据进行联动，并支持利用这些数据开发基础模型和AI应用技术。
民间也已开始构建闭环体系。 LG化学与英国LabGenius Therapeutics签署了旨在发现多重抗体抗癌候选分子的联合研究及许可选择权协议。该模式由AI设计抗体候选分子，通过机器人辅助实验进行验证，随后将结果反馈至机器学习中。LG化学提出目标，将通常需要5年以上的抗体候选分子发现周期缩短至一半左右，并加速进入临床前阶段。
HITS代表兼韩国科学技术院（KAIST）化学系教授金宇延强调：“如果只是照搬谷歌DeepMind的AlphaFold 3，是没有胜算的”，并表示：“鉴于美国和中国已经出现了复现模型，我们必须通过创意和技术实力来实现差异化。”他接着说道：“生物AI可应用于包括新药开发在内的各种生物研究和产业领域，因此若能掌握自主技术，将具有巨大的经济价值。”
韩国AI新药研发主要案例（资料来源：各公司，《Pharm E-Daily》整理）
韩国AI新药研发的成果正体现在临床和平台两大领域。最先进的临床案例之一是#帕罗斯iBio。该公司通过AI新药研发平台“Chemiverse”筛选出的急性髓系白血病（AML）治疗候选药物“PHI-101（拉斯莫替尼）”，已获得全球I期临床试验最终临床试验结果报告（CSR）。
PHI-101针对复发/难治性AML患者，在韩国和澳大利亚开展了I期临床试验。根据该公司公布的临床结果，在可评估的患者中，综合完全缓解率（CR·CRi·MLFS）为50%，客观缓解率（ORR）为67%。 虽然作为初期临床数据，仍需通过大规模后续临床试验进行验证，但由韩国本土AI平台筛选出的候选药物已获得人体临床试验结果，这一点具有重要意义。
后续候选药物“PHI-501”也已进入临床阶段。PHI-501是一种针对携带BRAF、KRAS、NRAS突变的进展期实体瘤的pan-RAF·DDR1双重抑制剂。 帕罗斯iBio已于今年1月在世文医院、三星首尔医院和漆谷庆北大学医院启动了韩国国内I期临床试验的首例患者入组及给药工作。本次临床试验由剂量递增和剂量优化阶段组成，将评估安全性、耐受性、药代动力学及初期抗癌活性。预计于2028年11月结束。
Galux相较于临床阶段，正在通过基于AI的蛋白质治疗药物设计及与大型制药公司的合作提升其行业影响力。Galux凭借结合物理基础计算与AI的“GaluxDesign”平台，主打从零开始设计新蛋白质的“de novo”方法。今年，该公司与勃林格殷格翰签署了利用AI蛋白质设计技术的联合研究协议，并与阿斯利康共同推进新药开发项目。
不过，Galux的自有产品线目前仍处于临床前阶段。该公司曾在美国癌症研究协会（AACR）2026年会上公布了通过AI设计双特异性抗体免疫抗癌药的临床前研究结果。
韩国科学技术院（KAIST）与Hits公司开发的K-Fold，试图通过“速度与结构变化预测”与全球模型实现差异化。 研究团队解释称，K-Fold不仅能预测蛋白质的三维结构，还能预测蛋白质-蛋白质、蛋白质-药物以及DNA·RNA之间的复合体结构。与现有模型依赖于在结构计算前通过多序列比对（MSA）大规模寻找相似蛋白质序列不同，K-Fold通过预训练方式取代了这一过程，将结构预测速度提升了最高25倍。
希茨指出，AI将为新药研发带来的最大变革是“从发现（discovery）到设计（design）的转变”。研究方向正从在已知物质中寻找有前景的候选物并通过反复实验进行优化的方式，转向从零开始设计符合预期条件的新候选物。金代表解释道：“如果现有模型专注于预测最终结构，那么我们则超越了简单的结构预测，进而预测结构变化。”
在此背景下，近期全球人工智能（AI）新药研发竞争正呈现出从算法性能比拼转向“临床执行力”竞争的趋势。有观点认为，若发展至此，韩国企业最终可能在资本竞争中处于下风。《Pharm Daily》针对科技巨头正式进军AI新药研发临床阶段的现状，对韩国企业的生存策略进行了分析。
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9万亿的耐力战……临床与数据决定AI成败
Isomorphic Labs的战略不仅限于向外部提供AI平台，更采用了一种从候选化合物发掘到进入临床阶段直接衔接的垂直整合型模式。该公司正与礼来（Eli Lilly）和诺华（Novartis）开展小分子新药联合研究，并于今年1月与强生（J&J）启动了涵盖小分子、抗体、肽及分子粘合剂的全面合作。 其战略布局旨在构建一种机制，将AI设计分子的实验与开发结果重新反馈至模型中。
韩国AI新药开发公司的常规路径则有所不同。通常是利用平台筛选出候选药物，在临床前或I期临床试验中展现出潜力后，将技术转让给全球制药公司，从而分担后续开发的风险和成本。从资本效率的角度来看，这是合理的选择。 然而，如果在技术转让后，无法充分积累后期临床试验中产生的疗效、毒性及患者反应数据，并将其反馈到模型学习中，AI平台的长期竞争力可能会受到限制。
韩国业界关注的另一项差距在于数据。AI新药研究院院长标准熙在最近的一次采访中指出，韩国制药公司和AI新药开发企业所提及的核心难题包括熟练人才短缺、数据不足以及数据质量问题。新药开发数据不仅是各制药公司的核心资产，而且临床、毒性及药物反应数据对外公开的限制越严格。
相比之下，全球大型制药公司正在大规模招募AI工程师和数据科学家。表院长分析指出，在大型制药公司的研发管线中，AI的应用已趋于普遍化，且AI已不再局限于缩短特定实验阶段，而是逐渐确立为贯穿假设设定、实验设计及结果分析的研究基础设施。
解决之道并非无条件地将数据集中到一处，而是由医院、制药公司和AI企业围绕明确的研究目标建立“数据合作伙伴关系”。政府也通过规模约371亿韩元的“K-AI新药研发临床前·临床模型开发项目”，将非临床和临床数据进行联动，并支持利用这些数据开发基础模型和AI应用技术。
民间也已开始构建闭环体系。 LG化学与英国LabGenius Therapeutics签署了旨在发现多重抗体抗癌候选分子的联合研究及许可选择权协议。该模式由AI设计抗体候选分子，通过机器人辅助实验进行验证，随后将结果反馈至机器学习中。LG化学提出目标，将通常需要5年以上的抗体候选分子发现周期缩短至一半左右，并加速进入临床前阶段。
HITS代表兼韩国科学技术院（KAIST）化学系教授金宇延强调：“如果只是照搬谷歌DeepMind的AlphaFold 3，是没有胜算的”，并表示：“鉴于美国和中国已经出现了复现模型，我们必须通过创意和技术实力来实现差异化。”他接着说道：“生物AI可应用于包括新药开发在内的各种生物研究和产业领域，因此若能掌握自主技术，将具有巨大的经济价值。”
帕罗斯的临床试验与K-Fold的速度……以“不同方式”缩小差距
韩国AI新药研发的成果正体现在临床和平台两大领域。最先进的临床案例之一是#帕罗斯iBio。该公司通过AI新药研发平台“Chemiverse”筛选出的急性髓系白血病（AML）治疗候选药物“PHI-101（拉斯莫替尼）”，已获得全球I期临床试验最终临床试验结果报告（CSR）。
PHI-101针对复发/难治性AML患者，在韩国和澳大利亚开展了I期临床试验。根据该公司公布的临床结果，在可评估的患者中，综合完全缓解率（CR·CRi·MLFS）为50%，客观缓解率（ORR）为67%。 虽然作为初期临床数据，仍需通过大规模后续临床试验进行验证，但由韩国本土AI平台筛选出的候选药物已获得人体临床试验结果，这一点具有重要意义。
后续候选药物“PHI-501”也已进入临床阶段。PHI-501是一种针对携带BRAF、KRAS、NRAS突变的进展期实体瘤的pan-RAF·DDR1双重抑制剂。 帕罗斯iBio已于今年1月在世文医院、三星首尔医院和漆谷庆北大学医院启动了韩国国内I期临床试验的首例患者入组及给药工作。本次临床试验由剂量递增和剂量优化阶段组成，将评估安全性、耐受性、药代动力学及初期抗癌活性。预计于2028年11月结束。
Galux相较于临床阶段，正在通过基于AI的蛋白质治疗药物设计及与大型制药公司的合作提升其行业影响力。Galux凭借结合物理基础计算与AI的“GaluxDesign”平台，主打从零开始设计新蛋白质的“de novo”方法。今年，该公司与勃林格殷格翰签署了利用AI蛋白质设计技术的联合研究协议，并与阿斯利康共同推进新药开发项目。
不过，Galux的自有产品线目前仍处于临床前阶段。该公司曾在美国癌症研究协会（AACR）2026年会上公布了通过AI设计双特异性抗体免疫抗癌药的临床前研究结果。
韩国科学技术院（KAIST）与Hits公司开发的K-Fold，试图通过“速度与结构变化预测”与全球模型实现差异化。 研究团队解释称，K-Fold不仅能预测蛋白质的三维结构，还能预测蛋白质-蛋白质、蛋白质-药物以及DNA·RNA之间的复合体结构。与现有模型依赖于在结构计算前通过多序列比对（MSA）大规模寻找相似蛋白质序列不同，K-Fold通过预训练方式取代了这一过程，将结构预测速度提升了最高25倍。
希茨指出，AI将为新药研发带来的最大变革是“从发现（discovery）到设计（design）的转变”。研究方向正从在已知物质中寻找有前景的候选物并通过反复实验进行优化的方式，转向从零开始设计符合预期条件的新候选物。金代表解释道：“如果现有模型专注于预测最终结构，那么我们则超越了简单的结构预测，进而预测结构变化。”
