[E-DailyKim Seung-kwon 记者] 据悉，从谷歌DeepMind分拆出来的Isomorphic Labs，其利用人工智能（AI）设计的新型抗癌药物即将进入首次人体临床试验。若能成功，这将成为科技巨头首次以自主设计的新药身份直接担任临床试验赞助方的案例。
此前，微软等科技巨头一直仅限于为制药公司提供计算基础设施或AI模型，扮演着辅助者的角色。但业内专家认为，如果谷歌直接开展临床试验，AI新药研发的重心将从“技术演示”跃升至“临床验证”这一新阶段。
韩国人工智能新药研发行业的一位相关人士表示：“现在将进入实质性的人体临床数据竞争阶段”，并解释道：“人工智能新药研发正从‘谁能打造更智能的模型’的竞争，转向‘谁能率先证明实际临床成效’的竞争。”
在“Runs N’ Poses”基准测试中，与训练集相似度最低（0~20%）的最高难度泛化区间内，蛋白质-配体结构预测准确率（图片来源：谷歌Isomorphic Labs）
Isomorphic Labs的起点是蛋白质结构预测AI“AlphaFold”。2020年，谷歌DeepMind推出的AlphaFold仅凭氨基酸序列就能预测蛋白质的三维结构，被认为解决了结构生物学领域的长期难题；凭借这一成就，Isomorphic Labs创始人兼CEO德米斯·哈萨比斯共同获得了诺贝尔化学奖。 Isomorphic Labs从DeepMind分拆出来，成为独立组织，其目标是将这项技术扩展至新药研发的全过程。
IsoMorphic Labs描绘的最终蓝图十分清晰。考虑到传统新药研发投入数十亿美元，成功率却仅为10%，IsoMorphic的目标并非仅仅是提高速度，而是从根本上提升成功概率本身。
传统的新药研发主要围绕已知具有药物结合口袋的蛋白质展开。而IsoDDE则提出了一种仅凭蛋白质的氨基酸序列，无需配体信息即可推断出潜在结合口袋的方法。
该公司解释称，在蛋白质降解诱导疗法的主要靶点之一——Cereblon上，除了已知的沙利度胺结合口袋外，还预测出了在没有配体时不会显现的隐性结合口袋。
候选化合物的筛选方式也不同。传统方法是通过针对数十万至数百万个化合物的化合物库进行高速筛选来寻找有效物质，而AI设计则是根据靶点结构和预期相互作用，提出新的化学结构并进行优先级排序。 Isomorphic Labs表示，在评估高创新性蛋白质-配体组合的“Runs N’ Poses”基准测试中，IsoDDE的准确率高于AlphaFold3。
Isomorphic Labs前总裁科林·默多克（Cholin Murdock）在最近的一次采访中表示：“我们已着手组建专门负责人体临床试验的团队，临床试验即将启动”，并称“伦敦办事处的员工此刻正在利用AI设计新的抗癌药物”。
技术成果也印证了这一点。根据今年2月发布的自主新药设计引擎“IsoDDE（Isomorphic Labs Drug Design Engine）”技术报告显示，在与训练数据相似度较低的新靶点-配体组合中，IsoDDE的准确率较AlphaFold 3提高了2倍以上。 在抗体核心结合位点CDR-H3环的建模方面，其成功率也达到了70%，超越了AlphaFold3（58%）。据公司方面解释，在结合亲和力预测方面，该技术在远短于行业黄金标准——基于物理的模拟（FEP+）的时间内，实现了更高的准确度。
凭借这些成果，Isomophic Labs于今年5月成功完成了21亿美元（约合2.9万亿韩元）的B轮融资。本轮融资由Thrive Capital领投，除Alphabet、GV等现有投资者外，MGX、淡马锡、Capital G等机构也新加入投资行列。 业内普遍认为，Isomorphic Labs在创业仅5年之际便与诺华、礼来、强生这三大全球制药巨头达成合作，并成功筹集了数万亿韩元的资金，是AI新药研发企业中距离实际临床阶段最近的一家。
默多克表示：“我希望将来一旦确诊某种疾病，只需按下一个按钮，就能设计出针对该疾病的药物”，并称“这一切都将通过AI工具成为可能”。
传统新药候选化合物与Isomorphic Labs AI设计候选化合物的区别（资料来源：谷歌、Isomorphic Labs）
Isomorphic Labs的举动所象征的，绝非仅是谷歌一家的挑战。随着引领生成式AI市场的OpenAI和Anthropic近期相继正式加入生命科学及新药研发竞争，业界普遍认为：“超越单纯的研究辅助，一场革新新药研发全过程的平台竞争已经拉开帷幕。”
最新加入这一行列的是Anthropic。该公司在发布专为科学研究打造的“Claude Science”平台的同时，还宣布将针对因市场前景黯淡而研究不足的冷门疾病，推进自主新药研发计划。Claude Science是一个将研究人员使用的数据库、代码运行环境和分析工具整合到单一工作空间中的研究平台，可支持从基因组分析到蛋白质分析、化合物设计等全流程。
尤其引人注目的是蛋白质设计方面的成果。Anthropic宣布，其AI模型Claude通过根据具体情况灵活选用多种蛋白质设计AI工具，成功设计出了能与特定靶点结合的新型蛋白质。在1320个可实际合成和分析的蛋白质候选物中，有354个与靶点结合，命中率达到26.8%。 若仅考虑克劳德在各项实验中推荐的头号候选物，命中率可升至49%。考虑到传统新药研发方式的命中率通常不足1%，这无疑是一个显著的差距。
Anthropic的一位相关人士自评道：“这展示了AI能够减少新药研发所需的专业知识、成本和时间，从而加速科学发现的可能性。”
OpenAI和谷歌的战略与此有所不同。OpenAI于今年4月发布了生命科学专用推理模型“GPT-Rosalind”，近期还推出了用于验证AI在生命科学研究中表现的评估体系“GeneBench-Pro”。这被解读为一种不仅止步于构建模型，更旨在抢占研究性能评估标准制高点的战略。 安进、莫德纳、赛默飞世尔等公司已将GPT-Rosalind应用于研究工作流程中。
另一方面，谷歌则没有通过Isomorphic Labs提供AI平台，而是选择了从项目发掘到临床前及临床试验均由单一组织直接执行的垂直整合结构。随着三家公司的战略分歧，业界出现了一种观点，将这种格局概括为：“OpenAI侧重评估模型，谷歌侧重自主开发，而Anthropic则采取平台与自有研发管线并重的混合模式”。
韩国AI新药研发平台企业HITS的一位相关人士表示：“AI竞争已不再局限于打造卓越模型的层面，而是正朝着构建兼具研究数据、平台及监管应对能力的生态系统方向演进”，并指出：“最终，市场的赢家很可能是那些以平台为基础，并在实际临床中证明了显著成效的企业。”
Isomorphic Labs主要合作伙伴关系及融资情况（资料来源：谷歌Isomorphic Labs）
此前，微软等科技巨头一直仅限于为制药公司提供计算基础设施或AI模型，扮演着辅助者的角色。但业内专家认为，如果谷歌直接开展临床试验，AI新药研发的重心将从“技术演示”跃升至“临床验证”这一新阶段。
韩国人工智能新药研发行业的一位相关人士表示：“现在将进入实质性的人体临床数据竞争阶段”，并解释道：“人工智能新药研发正从‘谁能打造更智能的模型’的竞争，转向‘谁能率先证明实际临床成效’的竞争。”
AlphaFold之后是“临床”……Isomorphic实现从发现到开发的垂直整合
Isomorphic Labs的起点是蛋白质结构预测AI“AlphaFold”。2020年，谷歌DeepMind推出的AlphaFold仅凭氨基酸序列就能预测蛋白质的三维结构，被认为解决了结构生物学领域的长期难题；凭借这一成就，Isomorphic Labs创始人兼CEO德米斯·哈萨比斯共同获得了诺贝尔化学奖。 Isomorphic Labs从DeepMind分拆出来，成为独立组织，其目标是将这项技术扩展至新药研发的全过程。
IsoMorphic Labs描绘的最终蓝图十分清晰。考虑到传统新药研发投入数十亿美元，成功率却仅为10%，IsoMorphic的目标并非仅仅是提高速度，而是从根本上提升成功概率本身。
传统的新药研发主要围绕已知具有药物结合口袋的蛋白质展开。而IsoDDE则提出了一种仅凭蛋白质的氨基酸序列，无需配体信息即可推断出潜在结合口袋的方法。
该公司解释称，在蛋白质降解诱导疗法的主要靶点之一——Cereblon上，除了已知的沙利度胺结合口袋外，还预测出了在没有配体时不会显现的隐性结合口袋。
候选化合物的筛选方式也不同。传统方法是通过针对数十万至数百万个化合物的化合物库进行高速筛选来寻找有效物质，而AI设计则是根据靶点结构和预期相互作用，提出新的化学结构并进行优先级排序。 Isomorphic Labs表示，在评估高创新性蛋白质-配体组合的“Runs N’ Poses”基准测试中，IsoDDE的准确率高于AlphaFold3。
Isomorphic Labs前总裁科林·默多克（Cholin Murdock）在最近的一次采访中表示：“我们已着手组建专门负责人体临床试验的团队，临床试验即将启动”，并称“伦敦办事处的员工此刻正在利用AI设计新的抗癌药物”。
技术成果也印证了这一点。根据今年2月发布的自主新药设计引擎“IsoDDE（Isomorphic Labs Drug Design Engine）”技术报告显示，在与训练数据相似度较低的新靶点-配体组合中，IsoDDE的准确率较AlphaFold 3提高了2倍以上。 在抗体核心结合位点CDR-H3环的建模方面，其成功率也达到了70%，超越了AlphaFold3（58%）。据公司方面解释，在结合亲和力预测方面，该技术在远短于行业黄金标准——基于物理的模拟（FEP+）的时间内，实现了更高的准确度。
凭借这些成果，Isomophic Labs于今年5月成功完成了21亿美元（约合2.9万亿韩元）的B轮融资。本轮融资由Thrive Capital领投，除Alphabet、GV等现有投资者外，MGX、淡马锡、Capital G等机构也新加入投资行列。 业内普遍认为，Isomorphic Labs在创业仅5年之际便与诺华、礼来、强生这三大全球制药巨头达成合作，并成功筹集了数万亿韩元的资金，是AI新药研发企业中距离实际临床阶段最近的一家。
默多克表示：“我希望将来一旦确诊某种疾病，只需按下一个按钮，就能设计出针对该疾病的药物”，并称“这一切都将通过AI工具成为可能”。
OpenAI·谷歌·Anthropic三强角逐……AI新药研发，临床速度竞赛一触即发
Isomorphic Labs的举动所象征的，绝非仅是谷歌一家的挑战。随着引领生成式AI市场的OpenAI和Anthropic近期相继正式加入生命科学及新药研发竞争，业界普遍认为：“超越单纯的研究辅助，一场革新新药研发全过程的平台竞争已经拉开帷幕。”
最新加入这一行列的是Anthropic。该公司在发布专为科学研究打造的“Claude Science”平台的同时，还宣布将针对因市场前景黯淡而研究不足的冷门疾病，推进自主新药研发计划。Claude Science是一个将研究人员使用的数据库、代码运行环境和分析工具整合到单一工作空间中的研究平台，可支持从基因组分析到蛋白质分析、化合物设计等全流程。
尤其引人注目的是蛋白质设计方面的成果。Anthropic宣布，其AI模型Claude通过根据具体情况灵活选用多种蛋白质设计AI工具，成功设计出了能与特定靶点结合的新型蛋白质。在1320个可实际合成和分析的蛋白质候选物中，有354个与靶点结合，命中率达到26.8%。 若仅考虑克劳德在各项实验中推荐的头号候选物，命中率可升至49%。考虑到传统新药研发方式的命中率通常不足1%，这无疑是一个显著的差距。
Anthropic的一位相关人士自评道：“这展示了AI能够减少新药研发所需的专业知识、成本和时间，从而加速科学发现的可能性。”
OpenAI和谷歌的战略与此有所不同。OpenAI于今年4月发布了生命科学专用推理模型“GPT-Rosalind”，近期还推出了用于验证AI在生命科学研究中表现的评估体系“GeneBench-Pro”。这被解读为一种不仅止步于构建模型，更旨在抢占研究性能评估标准制高点的战略。 安进、莫德纳、赛默飞世尔等公司已将GPT-Rosalind应用于研究工作流程中。
另一方面，谷歌则没有通过Isomorphic Labs提供AI平台，而是选择了从项目发掘到临床前及临床试验均由单一组织直接执行的垂直整合结构。随着三家公司的战略分歧，业界出现了一种观点，将这种格局概括为：“OpenAI侧重评估模型，谷歌侧重自主开发，而Anthropic则采取平台与自有研发管线并重的混合模式”。
韩国AI新药研发平台企业HITS的一位相关人士表示：“AI竞争已不再局限于打造卓越模型的层面，而是正朝着构建兼具研究数据、平台及监管应对能力的生态系统方向演进”，并指出：“最终，市场的赢家很可能是那些以平台为基础，并在实际临床中证明了显著成效的企业。”
