据7日制药及生物科技业界消息,普罗塞萨与友汉制药就PCS12852签署了“第二次修订协议”(Amendment No.2),并对技术转让合同内容进行了部分修改。 普罗塞萨近期向美国证券交易委员会(SEC)提交的第二季度报告中明确指出,IIb期、III期或其他关键临床试验的首例患者给药截止日期为明年8月14日。
2a期试验后停滞4年……距到期仅剩5天时将期限延长1年此次合同变更的背景,是自2020年起持续数年的PCS12852开发延迟以及推进第三方技术转让的过程。
PCS12852是一种促进胃肠道蠕动的血清素受体激动剂。 2020年8月,Yuhan将除韩国以外的全球开发、制造及商业化权利转让给了Processa。合同规模包括200万美元签约金以及开发、获批、销售各阶段的里程碑付款等,总额最高可达4.105亿美元(约5000亿韩元)。
当时的合同中还规定了分阶段义务,以防止普罗塞萨仅获取权利却长期拖延开发。合同签订后90天内,须制定反映尤汉制药意见的开发计划草案;6个月内,须向美国食品药品监督管理局(FDA)申请临床试验计划预审(pre-IND)会议。
此外,合同规定必须在签约后24个月内完成IIa期临床试验的首例患者给药,并在48个月内完成IIb期或III期临床试验,或其它关键临床试验的首例患者给药。合同还附加了获得药品许可后必须在12个月内开始商业销售的条件。如果普罗塞萨未能按时履行上述开发义务,友汉制药可通过一定程序解除合同。
初期开发进展相对顺利。普罗塞萨于2021年10月获得FDA的IIa期临床试验IND批准后,于2022年4月招募了首名患者。截至同年9月,已完成25名中度至重度胃轻瘫患者的招募。 临床结果显示,在0.5毫克的高剂量给药组中,胃内容物排出时间较给药前平均缩短了31.9分钟。而安慰剂组的缩短幅度仅为9.36分钟。此外,未报告任何严重不良反应或心血管安全性问题。
问题出在之后。按照合同约定,Processa本应在48个月后,即2024年8月前,在后续临床试验中对首例患者进行给药,但未能履行这一承诺。自IIa期临床试验结束至今已过去约4年,IIb期临床试验仍未启动。
分析认为,Processa公司糟糕的财务状况对研发延迟产生了影响。 2023年,Processa的股价连续30个交易日低于1美元,因此收到纳斯达克发出的“未满足维持上市要求”的通知。此后,该公司于2024年1月实施了20股合并为1股的面值合并。去年,该公司也因同样原因未能满足维持上市要求,于当年12月再次实施了25股合并为1股的面值合并。
为此,普罗塞萨公司决定不再亲自推进临床试验,而是推进将相关权利重新转让给第三方的方案。去年6月,该公司与英塔克特制药(Intact Therapeutics)签署了一份具有约束力的条款清单(合同履行备忘录),授予其PCS12852的独家引进选择权。 据此,Yuhan制药与普罗塞萨公司将后续临床试验的首例患者给药期限从原合同签订后的48个月延长至108个月(2029年8月),但附带条件是:若普罗塞萨公司未能在2025年6月30日前与Intact Therapeutics签订最终技术转让合同,或被收回已转让的权利,则该期限将自动调整为72个月。
Intact在尽职调查过程中向Processa支付了共计5万美元,其中3万美元归属友汉制药。但Processa与Intact未能达成最终协议,条款清单已于今年2月12日到期。 此后,普罗塞萨表示正在与其他潜在合作伙伴商讨PCS12852的开发方案,后续临床试验的截止日期也自动调整为原合同签订后72个月,即今年8月19日。
此次第二次变更合同于上月14日——即原期限到期前五天——签署,规定须在12个月内(即明年8月14日前)对后续临床试验的首位患者开始给药。
不过,合同变更的具体背景及未来开发计划尚未得到确认。友汉制药相关人士回应称:“由于该物质是技术出口给普罗塞萨的,因此所有内容均取决于普罗塞萨方面。”对此,本报也曾向普罗塞萨方面询问合同变更的原因及是否正在与新合作伙伴进行谈判等事宜,但未获答复。
等待了6年,但回报却……收回权利也“有负担”对尤汉制药而言,立即终止合同并收回
权利也未必是有利的选择。因为一旦收回权利,就必须直接开展后续临床试验,或者重新寻找新的合作伙伴。考虑到已经产生的约4年开发空窗期,维持现有合同,让Processa或第三方合作伙伴继续推进开发,或许更为现实。
从时间成本与迄今获得的经济收益相比相对有限这一点来看,与其立即终止合同,不如给Processa留下后续开发的机会,并保留收取里程碑款项的可能性,这样可能更有利。根据迄今公开的资料,尤汉制药获得的对价估计总计约203万美元,其中包括相当于200万美元签约金的Processa股票,以及从InTact尽职调查费中分得的3万美元。 按近期汇率换算约合27亿韩元,但其中大部分并非现金而是股票。合同总额最高达4.105亿美元,其中大部分是必须在实现临床、许可及销售成果后才能获得的附带条件报酬。
此外,友汉制药的美国子公司于2020年10月在Processa的纳斯达克公开发行中,以每股4美元的价格购入了75万股,总价值300万美元。这是因为根据合同结构,若友汉制药方面投资超过300万美元,即可适用更高的开发里程碑条件。 虽然无法确认是否已处置这些股票,但如果截至近期仍持有签约款及额外投资的股票,则不能排除股权价值已下跌的可能性。
当然,普罗塞萨的研发能力较此前有所提升这一点是积极的。普罗塞萨于今年7月收购维迪亚治疗公司(Vidya Therapeutics)时,从机构投资者处筹集了2亿美元。净筹资额为1.833亿美元,该公司表示已确保运营资金至2029年下半年。 虽然公司表示融资款主要用于开发从Vidya获得的BTK抑制剂“VT-7208”,但从已摆脱曾令人担忧的生存危机这一角度来看,这仍是积极的。
如果到2027年8月仍未启动后续临床试验,友汉制药可能会考虑解除合同并收回相关权利。一旦合同终止,Processa持有的除韩国以外的全球许可将失效。根据合同约定,友汉制药可选择接收提交给监管机构的材料、临床及非临床数据以及相关生产资料等。
不过,即使收回权利,研发也无法立即恢复正常。 유한양행必须亲自推进后续临床试验,或重新物色新的合作伙伴。还需综合考量长期研发停滞的情况、专利及市场垄断权的剩余期限,以及后续临床试验所需的时间和成本。
一位制药与生物技术行业相关人士表示:“由于研发中断时间较长,即便取回权利, 유한양행要亲自重启临床试验或寻找新合作伙伴也绝非易事。”他还指出:“虽然能够利用美国IIa期临床试验数据和海外研发基础这一点是积极的,但在现阶段,由Processa或新合作伙伴继续后续研发可能更为现实。”