3日，April Bio公布了其双靶点RNAi候选药物“APB-O-001”的初期临床前药效学（PD）数据。APB-O-001是一种双靶点（bispecific）siRNA复合型高脂血症治疗药物。
该公司表示，通过单次给药成功同时抑制了PCSK9和APOC3这两种基因的表达。据此，业界评价称这为进军RNA治疗药物市场及确立新研发管线亮起了绿灯。
在April Bio开展的GalNAc偶联siRNA肝靶向研究中，APB-O-001在小鼠中单次给药后，同时抑制了肝组织内的PCSK9和APOC3 mRNA。实验中，针对各靶点的代表性单靶点RNA治疗药物——英克利西兰和弗洛扎西兰也被纳入对照组。
在最高剂量组中，PCSK9 mRNA水平降至对照组的最低约23%（抑制率约77%），APOC3 mRNA水平降至最低约26%（抑制率约74%）。特别是在给药第7天，同一实验对象中这两个靶点的抑制率均同时达到70%以上。 阴性对照组（si-scramble）在整个研究期间均维持在基线水平。
April Bio公司相关人士表示：“此次数据表明，尽管APB-O-001是一种旨在同时攻击两个靶点的双靶点RNAi，但其对各靶点的抑制能力并未减弱”，并称“在同一实验中，通过等剂量比较，该药物获得了与经验证的单靶点物质相当或更优的结果，这为后续开发提供了重要依据”。
随后，该负责人补充道：“鉴于Arrowhead公司的灵长类动物数据支持了双靶点策略的临床可行性，本公司计划通过持久性评估和大动物试验，快速推进开发进程。”
