[E-DailyNA EUN-KYUNG 记者] 由HANALL BIOPHARMA CO.,LTD(009420)研发的自身免疫性疾病治疗药物“巴托克利单抗”已在中国获得新药批准。距2017年向中国生物科技企业哈伯生物医药（Harbor BioMed）技术出口该药物已过去约9年。尽管该药物在美国因临床试验失败而中止开发，但在中国已进入商业化阶段。

汉奥生物制药23日宣布，中国国家药品监督管理局（NMPA）已批准巴托克利单抗皮下注射剂的药品注册许可。该许可适用于抗乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性的成人全身性重症肌无力（gMG）患者。 全身性重症肌无力是一种自身免疫性疾病，其特征是免疫系统干扰神经与肌肉之间的信号传导，导致肌肉容易疲劳且无力。巴托克利单抗是一种抗体治疗药物，通过抑制新生儿Fc受体（FcRn）来促进引发疾病的致病性自身抗体的降解。

此次批准是基于在中国27家医疗机构开展的III期临床试验结果。巴托克利单抗治疗组中，58.2%的患者在首个治疗周期内，评估日常生活能力（MG-ADL）的评分下降了3分以上，且改善效果持续了4周以上。安慰剂组的比例为31.3%，两组之间存在统计学上的显著差异。

MG-ADL是评估说话、咀嚼、吞咽、呼吸等日常生活症状严重程度的指标，分数越低意味着症状越轻。 在巴托克利单抗治疗组中，自给药第2周起即观察到症状改善。在评估肌力和肌肉疲劳程度的QMG评分方面，持续改善的患者比例分别为巴托克利单抗治疗组64.2%、安慰剂组40.6%。

2017年9月，汉奥尔生物制药以总计8100万美元（当时约合910亿韩元）的价格，将巴托克利单抗和干眼症治疗药“坦帕纳塞普”在华地区的开发及商业化权益技术转让给了哈伯生物医药。 同年12月，该公司又将巴托克利单抗在北美、欧洲等地区的权益转让给了罗伊万特科学公司。

不过，在美国，研发进程遭遇了阻碍。罗伊万特旗下子公司Immunovant于今年4月宣布，由于巴托克利单抗在两项甲状腺眼病III期临床试验中均未达到主要终点，因此中止了后续开发。取而代之的是，该公司正专注于新一代FcRn抗体“艾美罗普巴特（IMVT-1402）”的研发。

另一方面，在中国，该药物在全身性重症肌无力III期临床试验中证实了疗效，从而成为汉奥生物制药技术出口的FcRn抗体候选药物中首个获得药品批准的成果。大中华区的销售将由哈伯生物医药与2022年签署了二次技术转让协议的CSPC制药集团子公司NBP制药负责。 汉奥生物制药预计将从哈伯生物医药处获得此次获批相关的里程碑付款，以及未来与大中华区年度净销售额挂钩的分阶段专利使用费。