[E-DailyKim Jinsoo 记者]Aptabio Therapeutics Inc.(293780)正以基于适配体的药物递送平台“Apta-DC”为先导，探索平台技术的出口。Apta-DC是一项旨在通过改变现有抗癌药物向癌细胞递送的途径，从而克服药物耐药性的技术。特别是，Apta-DC不仅超越了单纯产品管线的价值，更作为可进行非独家技术出口的平台技术，预计其价值将相当可观。
AptaBio计划通过应用Apta-DC技术的“Apta-16”来验证该技术的临床有效性。如果Apta-16能在实际患者中证实其克服耐药性的效果和安全性，不仅将推动后续新药的开发，Apta-DC在全球范围内的关注度也将随之提升。
（图片来源：AptaBio投资者关系资料）
适配体是一种设计用于选择性结合特定蛋白质的短核酸。Apta-DC是一种利用适配体作为抗癌药物递送载体的适配体-药物偶联体（ApDC）技术，与利用抗体的ADC有所区别。适配体分子尺寸小于抗体，因此在递送载体设计上更具灵活性。
适配体-药物偶联体在结构上也比ADC更具优势。与抗体不同，它可通过化学合成制备，有利于大规模生产并降低制造成本；通过将药物载入适配体序列内部的方式，可减少对单独连接子的使用，预计将降低生产工艺的复杂性并减少批次间质量偏差。
Aptabio采用将适配体与多种癌细胞表面表达的“核苷酸结合蛋白”结合，从而将药物输送至细胞内部的方式。将适配体与核苷酸结合蛋白结合，旨在改变现有抗癌药物的细胞内化途径，以应对药物耐药性。
用于治疗急性髓系白血病（AML）的阿糖胞苷是通过转运蛋白ENT1进入细胞，并经由酶DCK激活的。如果这一过程出现异常，药效可能会降低，而AptaBio通过将阿糖胞苷应用于Apta-16，降低了对现有转运蛋白的依赖性，从而避免了药效降低的情况。
此外，针对适配体在到达靶点前药效消失这一问题，该公司利用“G-四联体”结构予以解决。 作为核酸类物质，适配体会在数分钟内被血液中的DNA·RNA降解酶分解，而通过G-四重螺旋——即DNA特定部位的四个鸟嘌呤以方形结构聚集而成的稳定四重螺旋结构——提高了其稳定性。
AptaBio相关人士解释道：“在基因治疗领域，半衰期短也是亟待解决的共同课题，因此G-四重螺旋是Apta-DC平台的核心竞争力。”
AptaBio正在将阿糖胞苷应用于Apta-16，并将吉西他滨应用于胰腺癌治疗候选药物Apta-12。其优势在于，若将不同的抗癌药物搭载于Apta-DC基础技术之上，便可扩展为多个研发项目。
这在平台技术出口方面也具有重要意义。如果说单一候选药物技术出口合同是转让特定研发管线的权利，那么平台合同则可以通过一次签约，涵盖多个候选药物的发现与开发权利。因此，合同规模很可能远大于单一研发管线的技术出口。此外，平台技术出口属于“非独家”技术出口，可面向多家企业进行技术转让。
AptaBio相关人士表示：“Apta-DC平台技术的技术出口转折点将是Apta-16的人体概念验证”，并称“今年计划启动Apta-16的I期临床试验，我们将加快研发步伐，以验证平台技术的有效性。”
2019年，阿斯利康与英国Aptamer Group签署了针对肾脏靶向药物递送的联合研究协议，并于2021年延长了该协议。 2024年，双方启动了基于适配体的技术评估合作，旨在将小干扰RNA（siRNA）递送至纤维化肝细胞。此后，适配体集团宣布，通过将阿斯利康提供的短干扰RNA（siRNA）与自家递送载体结合，观察到了纤维化肝细胞中靶向基因的抑制效果，并持续推进相关研究。
随后，美国默克（MSD）于今年4月与Chulip & Science（原Aptamer Sciences）签署了关于抗癌候选药物“AST-201”及与基特鲁达联合疗法的临床试验合作与药品供应协议。该协议由MSD负责供应基特鲁达并提供科学合作支持。
此外还有并购（M&A）案例。2023年，安斯泰来以约59亿美元收购了美国艾贝瑞克生物公司。艾贝瑞克生物的核心资产“艾泽贝”是一种眼科治疗药物，其RNA适配体可直接抑制参与炎症反应的补体蛋白C5，并已获得美国食品药品监督管理局（FDA）的批准。 虽然其作用机制与作为抗癌药物递送载体的适配体·药物偶联物不同，但这已证实了适配体的潜力。
AptaBio相关人士解释道：“在近期于Bio USA等全球舞台上进行的约30场商务会谈中，关于Apta-DC的咨询非常多”，并表示：“该技术既能解决现有抗癌药的耐药性问题，又能拓展后续候选药物的应用可能性，这一点正是其备受全球关注的关键所在。”
他接着表示：“若能证实Apta-DC的有效性，交易将不再局限于单个资产，而是以平台为单位进行，因此预计技术出口规模也将远超以往。”
AptaBio计划通过应用Apta-DC技术的“Apta-16”来验证该技术的临床有效性。如果Apta-16能在实际患者中证实其克服耐药性的效果和安全性，不仅将推动后续新药的开发，Apta-DC在全球范围内的关注度也将随之提升。
突破ADC局限的“ApDC”尽管抗体药物偶联物（ADC）近期已成为全球抗癌药物市场的核心治疗模式，但ADC领域的竞争加剧、药物耐药性、毒性以及制造复杂性仍是亟待解决的课题。因此，利用肽、适配体、小分子化合物等来弥补现有ADC局限性的尝试正不断涌现。
适配体是一种设计用于选择性结合特定蛋白质的短核酸。Apta-DC是一种利用适配体作为抗癌药物递送载体的适配体-药物偶联体（ApDC）技术，与利用抗体的ADC有所区别。适配体分子尺寸小于抗体，因此在递送载体设计上更具灵活性。
适配体-药物偶联体在结构上也比ADC更具优势。与抗体不同，它可通过化学合成制备，有利于大规模生产并降低制造成本；通过将药物载入适配体序列内部的方式，可减少对单独连接子的使用，预计将降低生产工艺的复杂性并减少批次间质量偏差。
Aptabio采用将适配体与多种癌细胞表面表达的“核苷酸结合蛋白”结合，从而将药物输送至细胞内部的方式。将适配体与核苷酸结合蛋白结合，旨在改变现有抗癌药物的细胞内化途径，以应对药物耐药性。
用于治疗急性髓系白血病（AML）的阿糖胞苷是通过转运蛋白ENT1进入细胞，并经由酶DCK激活的。如果这一过程出现异常，药效可能会降低，而AptaBio通过将阿糖胞苷应用于Apta-16，降低了对现有转运蛋白的依赖性，从而避免了药效降低的情况。
此外，针对适配体在到达靶点前药效消失这一问题，该公司利用“G-四联体”结构予以解决。 作为核酸类物质，适配体会在数分钟内被血液中的DNA·RNA降解酶分解，而通过G-四重螺旋——即DNA特定部位的四个鸟嘌呤以方形结构聚集而成的稳定四重螺旋结构——提高了其稳定性。
AptaBio相关人士解释道：“在基因治疗领域，半衰期短也是亟待解决的共同课题，因此G-四重螺旋是Apta-DC平台的核心竞争力。”
AptaBio正在将阿糖胞苷应用于Apta-16，并将吉西他滨应用于胰腺癌治疗候选药物Apta-12。其优势在于，若将不同的抗癌药物搭载于Apta-DC基础技术之上，便可扩展为多个研发项目。
这在平台技术出口方面也具有重要意义。如果说单一候选药物技术出口合同是转让特定研发管线的权利，那么平台合同则可以通过一次签约，涵盖多个候选药物的发现与开发权利。因此，合同规模很可能远大于单一研发管线的技术出口。此外，平台技术出口属于“非独家”技术出口，可面向多家企业进行技术转让。
AptaBio相关人士表示：“Apta-DC平台技术的技术出口转折点将是Apta-16的人体概念验证”，并称“今年计划启动Apta-16的I期临床试验，我们将加快研发步伐，以验证平台技术的有效性。”
大型制药公司对适配体表现出浓厚兴趣全球市场上，与适配体相关的合同正陆续达成，这一趋势也为AptaBio的技术出口前景增添了动力。
2019年，阿斯利康与英国Aptamer Group签署了针对肾脏靶向药物递送的联合研究协议，并于2021年延长了该协议。 2024年，双方启动了基于适配体的技术评估合作，旨在将小干扰RNA（siRNA）递送至纤维化肝细胞。此后，适配体集团宣布，通过将阿斯利康提供的短干扰RNA（siRNA）与自家递送载体结合，观察到了纤维化肝细胞中靶向基因的抑制效果，并持续推进相关研究。
随后，美国默克（MSD）于今年4月与Chulip & Science（原Aptamer Sciences）签署了关于抗癌候选药物“AST-201”及与基特鲁达联合疗法的临床试验合作与药品供应协议。该协议由MSD负责供应基特鲁达并提供科学合作支持。
此外还有并购（M&A）案例。2023年，安斯泰来以约59亿美元收购了美国艾贝瑞克生物公司。艾贝瑞克生物的核心资产“艾泽贝”是一种眼科治疗药物，其RNA适配体可直接抑制参与炎症反应的补体蛋白C5，并已获得美国食品药品监督管理局（FDA）的批准。 虽然其作用机制与作为抗癌药物递送载体的适配体·药物偶联物不同，但这已证实了适配体的潜力。
AptaBio相关人士解释道：“在近期于Bio USA等全球舞台上进行的约30场商务会谈中，关于Apta-DC的咨询非常多”，并表示：“该技术既能解决现有抗癌药的耐药性问题，又能拓展后续候选药物的应用可能性，这一点正是其备受全球关注的关键所在。”
他接着表示：“若能证实Apta-DC的有效性，交易将不再局限于单个资产，而是以平台为单位进行，因此预计技术出口规模也将远超以往。”
