[E-DailyKim Jinsoo 记者]Aptabio Therapeutics Inc.(293780) 血液癌症新药候选化合物“Apta-16”连续三次入选全球主要癌症学会的发表项目，在全球抗癌药物研发领域备受瞩目。
特别是，Apta-16与现有的抗体药物偶联物（ADC）不同，其核心在于利用适配体的下一代药物递送技术。随着近期全球ADC领域的竞争日益激烈，市场对新型药物复合物XDC的关注度不断提升，预计Apta-16将继续受到关注。此外，分析认为，鉴于Apta-16展现出攻克现有抗癌药物耐药性的潜力，其技术出口的可能性也很高。
继去年和今年在美国癌症研究协会（AACR）上公布Apta-16的临床前研究成果后，AptaBio将在今年的ESMO 2026上公开其临床开发战略。
具体而言，此前在AACR 2025上，该公司公布了Apta-16即使在对现有抗癌药物阿糖胞苷产生耐药性的血液癌细胞中也能保持抗癌活性的研究结果；今年又确认了另一种抗癌药物贝诺托克拉克耐药性的相关作用机制。此次在ESMO上，该公司将公布为将这两项研究成果应用于实际患者而设计的I期临床试验方案。
Aptabio相关人士表示：“尽管目前尚无临床疗效数据，但已连续三次在主要癌症学术会议上发表研究成果，这表明基于适配体的药物递送技术及难治性血液癌治疗策略在国际舞台上也备受关注。”
随着针对同一靶点的竞争药物日益增多，获取新的靶点和差异化的药物递送技术已成为重要课题，而超越ADC的新型药物复合物“XDC”（X-Drug Conjugate）的研究也在不断扩大。
XDC是指利用其他物质代替抗体作为靶向识别手段，或结合现有细胞毒性抗癌药以外的药物等形成的各种复合物。目前正在研究利用肽、适配体、小分子化合物等作为递送载体，并结合靶向蛋白水解剂（TPD）或核酸基治疗药物等的方法。
Aptabio拥有适配体技术，并将其应用于新药研发。适配体是一种能选择性识别特定蛋白质的核酸物质，与抗体不同，它可通过化学合成和结构设计制备。由于能够针对新靶点设计递送载体，适配体正作为下一代药物递送平台的候选方案备受关注。
Apta-16是一种将适配体与现有抗癌药物阿糖胞苷结合而成的适配体-药物复合物。其通过识别癌细胞表面的核苷酸结合蛋白（NCL）来递送药物，这与现有的ADC存在区别。
Aptabio相关人士强调：“如果Apta-16在临床试验中证实其有效性和安全性，将表明Aptabio的适配体相关技术有望成为替代或补充抗体的药物递送手段”，并表示：“这意味着不仅单一新药候选物质，整个基于适配体的药物递送平台的商业价值也将随之提升。”
AML是一种难治性血液癌症，一旦治疗后复发或对现有药物无反应，治疗选择就会大幅减少。据Aptabio称，约40%至60%的AML患者会复发，而复发/难治性患者的中位生存期仅为6至9个月左右。
Apta-16针对的核心问题是对阿糖胞苷和贝诺克拉克斯的耐药性。阿糖胞苷是长期用于治疗AML的抗癌药物，其作用依赖于细胞膜转运蛋白“ENT1”和细胞内活化酶“dCK”等，一旦该通路出现问题，药效可能会减弱。
Apta-16的设计结构是利用癌细胞表面的核苷酸结合蛋白将阿糖胞苷输送至细胞内，这正是突破现有药物输送途径部分局限的关键所在。 研究表明，在对阿糖胞苷耐药的AML细胞系中，Apta-16仅需比传统阿糖胞苷低约50倍的浓度即可抑制细胞增殖。这表明，通过改变同一药物的递送方式，有望提高其对耐药细胞的活性。
此外，今年的研究还公布了Apta-16能够克服贝诺克拉克耐药性的进一步证据。 贝诺克洛克虽然能抑制有助于癌细胞存活的“BCL-2”蛋白，但会因另一种名为“MCL-1”的存活蛋白表达增加而产生耐药性问题。研究表明，核苷酸结合蛋白可调节MCL-1的表达，且在贝诺克洛克耐药的小鼠模型中，也观察到单独使用Apta-16可显著改善生存率。
这表明Apta-16不仅能将阿糖胞苷输送至癌细胞，还可能抑制癌细胞的生存信号。作为一种候选化合物，它能够同时针对药物输送过程中产生的耐药性以及基于癌细胞生存机制的耐药性，从而确立了其差异化优势和竞争力。
AptaBio计划于今年第四季度提交Apta-16的韩国I期临床试验计划（IND）申请，并以2027年上半年对首例患者进行给药为目标。Apta-16已于2021年被美国FDA指定为孤儿药。
由于血液癌症可通过血液和骨髓检查直接观察癌细胞及生物标志物的变化，因此与实体瘤相比，有望相对较快地确认早期疗效信号。AptaBio计划重点观察对现有抗癌药物产生耐药性的患者是否出现治疗反应等。
AptaBio相关人士表示：“如果临床试验证实了克服耐药性的可能性，全球技术出口的讨论将全面展开，Apta-DC平台整体的商业价值也将随之提升。”
特别是，Apta-16与现有的抗体药物偶联物（ADC）不同，其核心在于利用适配体的下一代药物递送技术。随着近期全球ADC领域的竞争日益激烈，市场对新型药物复合物XDC的关注度不断提升，预计Apta-16将继续受到关注。此外，分析认为，鉴于Apta-16展现出攻克现有抗癌药物耐药性的潜力，其技术出口的可能性也很高。
继AACR之后再登ESMO……连续三次发表成果据21日制药生物行业消息，Aptabio将于23日至27日在西班牙马德里举行的欧洲肿瘤学会（ESMO）上，以海报形式公布Apta-16的I期临床试验设计方案。
继去年和今年在美国癌症研究协会（AACR）上公布Apta-16的临床前研究成果后，AptaBio将在今年的ESMO 2026上公开其临床开发战略。
具体而言，此前在AACR 2025上，该公司公布了Apta-16即使在对现有抗癌药物阿糖胞苷产生耐药性的血液癌细胞中也能保持抗癌活性的研究结果；今年又确认了另一种抗癌药物贝诺托克拉克耐药性的相关作用机制。此次在ESMO上，该公司将公布为将这两项研究成果应用于实际患者而设计的I期临床试验方案。
Aptabio相关人士表示：“尽管目前尚无临床疗效数据，但已连续三次在主要癌症学术会议上发表研究成果，这表明基于适配体的药物递送技术及难治性血液癌治疗策略在国际舞台上也备受关注。”
ADC竞争加剧，XDC崭露头角……关注聚焦于AptamerApta-16备受瞩目的另一背景是全球抗癌药物开发市场的变化。近期，ADC已成为全球制药行业下一代抗癌药的核心领域，但随着以HER2和TROP2等主要靶点为中心的众多候选药物相继开发，竞争日趋激烈。
随着针对同一靶点的竞争药物日益增多，获取新的靶点和差异化的药物递送技术已成为重要课题，而超越ADC的新型药物复合物“XDC”（X-Drug Conjugate）的研究也在不断扩大。
XDC是指利用其他物质代替抗体作为靶向识别手段，或结合现有细胞毒性抗癌药以外的药物等形成的各种复合物。目前正在研究利用肽、适配体、小分子化合物等作为递送载体，并结合靶向蛋白水解剂（TPD）或核酸基治疗药物等的方法。
Aptabio拥有适配体技术，并将其应用于新药研发。适配体是一种能选择性识别特定蛋白质的核酸物质，与抗体不同，它可通过化学合成和结构设计制备。由于能够针对新靶点设计递送载体，适配体正作为下一代药物递送平台的候选方案备受关注。
Apta-16是一种将适配体与现有抗癌药物阿糖胞苷结合而成的适配体-药物复合物。其通过识别癌细胞表面的核苷酸结合蛋白（NCL）来递送药物，这与现有的ADC存在区别。
Aptabio相关人士强调：“如果Apta-16在临床试验中证实其有效性和安全性，将表明Aptabio的适配体相关技术有望成为替代或补充抗体的药物递送手段”，并表示：“这意味着不仅单一新药候选物质，整个基于适配体的药物递送平台的商业价值也将随之提升。”
同时攻克阿糖胞苷和贝内托克拉克斯的耐药性……未满足的医疗需求巨大复发性和难治性急性髓系白血病（AML）存在巨大的
未满足医疗需求，这也是包括全球舞台在内的各大肿瘤学会关注Apta-16的原因之一。
AML是一种难治性血液癌症，一旦治疗后复发或对现有药物无反应，治疗选择就会大幅减少。据Aptabio称，约40%至60%的AML患者会复发，而复发/难治性患者的中位生存期仅为6至9个月左右。
Apta-16针对的核心问题是对阿糖胞苷和贝诺克拉克斯的耐药性。阿糖胞苷是长期用于治疗AML的抗癌药物，其作用依赖于细胞膜转运蛋白“ENT1”和细胞内活化酶“dCK”等，一旦该通路出现问题，药效可能会减弱。
Apta-16的设计结构是利用癌细胞表面的核苷酸结合蛋白将阿糖胞苷输送至细胞内，这正是突破现有药物输送途径部分局限的关键所在。 研究表明，在对阿糖胞苷耐药的AML细胞系中，Apta-16仅需比传统阿糖胞苷低约50倍的浓度即可抑制细胞增殖。这表明，通过改变同一药物的递送方式，有望提高其对耐药细胞的活性。
此外，今年的研究还公布了Apta-16能够克服贝诺克拉克耐药性的进一步证据。 贝诺克洛克虽然能抑制有助于癌细胞存活的“BCL-2”蛋白，但会因另一种名为“MCL-1”的存活蛋白表达增加而产生耐药性问题。研究表明，核苷酸结合蛋白可调节MCL-1的表达，且在贝诺克洛克耐药的小鼠模型中，也观察到单独使用Apta-16可显著改善生存率。
这表明Apta-16不仅能将阿糖胞苷输送至癌细胞，还可能抑制癌细胞的生存信号。作为一种候选化合物，它能够同时针对药物输送过程中产生的耐药性以及基于癌细胞生存机制的耐药性，从而确立了其差异化优势和竞争力。
AptaBio计划于今年第四季度提交Apta-16的韩国I期临床试验计划（IND）申请，并以2027年上半年对首例患者进行给药为目标。Apta-16已于2021年被美国FDA指定为孤儿药。
由于血液癌症可通过血液和骨髓检查直接观察癌细胞及生物标志物的变化，因此与实体瘤相比，有望相对较快地确认早期疗效信号。AptaBio计划重点观察对现有抗癌药物产生耐药性的患者是否出现治疗反应等。
AptaBio相关人士表示：“如果临床试验证实了克服耐药性的可能性，全球技术出口的讨论将全面展开，Apta-DC平台整体的商业价值也将随之提升。”
