[E-DailyNA EUN-KYUNG 记者] 30日，基于核糖核酸（RNA）的基因治疗药物开发企业#Algenomics与RNA治疗药物开发企业LiboTech宣布，双方已签署合作协议，将共同开发新一代RNA修饰治疗药物。

双方计划将Algenomics的“RNA置换酶平台”与LiboTech的“套索型（Lariat）信使核糖核酸（mRNA）平台”相结合，验证开发无需使用病毒载体的RNA校正疗法的可行性。

Algenomics的RNA置换酶是一种能够识别致病靶向RNA并将其切割，随后替换为治疗用RNA序列的技术。目前，Algenomics正利用腺病毒等病毒载体将治疗用RNA置换酶输送至体内。

病毒载体具有将遗传物质递送至细胞内部后，能使治疗所需物质持续表达的优势。但另一方面，其存在载体所能承载遗传物质大小受限，以及因体内免疫反应可能导致难以重复给药等局限性。

此次联合研究重点在于验证能否以RNA形式替代病毒载体来递送RNA置换酶。为此，将融合Ribotech的套环型mRNA技术。 Ribotech的套环型mRNA是一种在mRNA的5′末端构建套环状结构，从而提高RNA稳定性和蛋白质表达水平的技术。相关核心技术已证实，其稳定性和蛋白质表达水平均优于采用传统帽结构的mRNA。

普通mRNA在体内容易被降解，存在表达持续时间短的局限性。两家公司计划通过应用套环型mRNA，验证是否能提高RNA替换酶在体内的表达时间和稳定性。

若研究按计划进行，将有望证实仅凭RNA（而非病毒载体）即可构建RNA矫正疗法的可能性。两家公司解释称，这不仅能减少受病毒载体遗传物质载量限制的制约，同时还能探讨重复给药和全身给药的可能性。

莱博泰克的套环型mRNA技术是一个为提高mRNA稳定性和蛋白质表达而开发的平台。根据韩国科学技术院（KAIST）公开的技术资料，该技术通过利用莱博酶在mRNA末端形成套环状结构，旨在应用于mRNA疫苗和治疗药物等领域。

Algenomics相关人士表示：“通过此次联合研究，我们将评估两种平台结合后的体内表达效率和稳定性，并计划探讨未来RNA矫正疗法适用的疾病范围及开发方向。”