[E-DailyKIM SAE-MI 记者] #Algenomics的RNA基抗癌基因治疗药物“RZ-001”（taspitimagene advec）已通过欧洲罕见病药物指定委员会的审查。
Algenomics于28日宣布，欧洲药品管理局（EMA）下属的罕见病药物委员会（COMP）已就RZ-001治疗神经胶质瘤（glioma）一事，通过了建议授予其罕见病药物资格的积极意见。
COMP的肯定意见是罕见病药物指定程序的一部分，接下来将进入欧盟委员会（EC）的最终决定程序。
据该公司介绍，COMP认定RZ-001符合欧洲罕见病药物指定的要求。特别是针对在该疾病已有获批治疗药物的情况下，为获得罕见病药物指定所要求的“显著获益”（significant benefit）这一条件，COMP审查了RZ-001的初期临床数据等材料。
Algenomics表示，COMP基于在复发性胶质母细胞瘤（GBM）患者中观察到的临床反应等，认可了RZ-001的治疗潜力。公司解释称，在罕见病药物指定阶段，基于与现有治疗药物相比所观察到的反应等，该药物被认定可能具有临床意义上的优势。
胶质母细胞瘤是神经胶质瘤中恶性程度较高的脑肿瘤。RZ-001目前正在韩国和美国针对hTERT阳性的复发性胶质母细胞瘤患者开展I/IIa期临床试验。截至目前，已有10名患者在临床试验中接受了该药物的治疗，另有3名患者通过美国食品药品监督管理局（FDA）的扩大接入计划（EAP）接受了治疗。
RZ-001是一种基于5型腺病毒、应用Alginomics公司RNA转剪接核酶（RNA trans-splicing ribozyme）技术的基因治疗药物。 该药物搭载了以癌细胞中表达的人端粒酶逆转录酶（hTERT）信使核糖核酸（mRNA）为靶点的RNA置换酶，以及源自单纯疱疹病毒的胸苷激酶（HSV-TK）基因。
若RZ-001最终被指定为欧洲罕见病药物，在开发过程中可获得欧洲药品管理局（EMA）的方案协助（protocol assistance），并在监管程序中享受部分费用减免等优惠。未来若获得产品许可并满足相关要求，可在欧盟针对该罕见病适应症获得最长10年的市场独占权。
COMP建议在今后的临床开发过程中利用EMA的方案协助，就临床试验设计、质量、非临床及临床开发，以及证明相较于现有疗法具有显著优势所需的数据等事项进行事前协商。
Algenomics首席执行官李成旭表示：“继今年5月获得FDA针对肝细胞癌（HCC）的再生医学先进疗法（RMAT）指定后，RZ-001的临床潜力也得到了监管机构的认可”，并表示“今后将推进适应症的扩展和业务开发”。
