另一方面，尽管韩国国内AI新药开发平台与制药公司之间的联合研究协议接连签署，但由AI发现的候选化合物真正进入临床阶段的案例却屈指可数。有分析指出，与AI模型或数据处理能力相比，在合成和验证AI提出的物质、获得临床试验申请（IND）批准并推进至临床开发方面，组织和资本方面的差距正在拉大。
据11日制药及生物技术行业消息，基于AI的新药研发企业Insilico Medicine已于上月7日启动了特发性肺纤维化（IPF）治疗候选药物“Lentosetip”的中国III期临床试验。该试验将在中国47家机构招募320名患者，为期52周。 主要评估指标是反映肺功能的用力肺活量（FVC）的年下降率。
“伦托塞提普”之所以备受瞩目，在于其应用AI的范围已超越了预测现有候选药物临床成功可能性的层面，而是直接应用于新药靶点发现和新化合物设计过程。Insilico Medicine利用其自主研发的AI平台“PandaOmics”，发现了纤维化疾病的新靶点TNIK。 随后，通过生成式化学平台“Chemistry 42”设计出抑制TNIK的新型小分子化合物，并经过实际合成与验证，优化了药物的疗效和药代动力学特性。可以说，AI不仅提出了疾病假说和靶点，还利用AI设计出了与靶点相匹配的化合物。
InSilicoMedicine的竞争力不仅限于这一成功案例。自2021年以来，该公司通过AI平台筛选出了31个以进入临床阶段为目标的临床前候选化合物（PCC），其中13个已获得IND批准。
得益于此，其候选化合物的生成速度也与传统新药探索方式大不相同。在自主项目中，从启动研究到确定PCC平均耗时12至18个月。在此过程中，每个项目实际合成的化合物约有60至200种。 考虑到通常早期新药发现需要2年6个月至4年左右的时间，这相当于大幅减少了候选化合物发现阶段的试错过程和所需时间。
韩国国内虽对AI兴趣浓厚……但
进入临床阶段的案例有限 尽管韩国国内也对AI平台与相关企业之间的联合研究表现出浓厚
兴趣，但实际将候选药物推进
至临床阶段的案例仍较为有限。特别是与InSilicoMedison相比，两者的差异不仅体现在AI的应用范围上，更显著地体现在能否在多个研发管线中反复将AI应用与临床入组有效衔接的经验上。 InSilico Medicine在Lentosetip的开发过程中，从疾病靶点筛选到新化合物的设计与优化，都广泛应用了AI技术，并将这一开发模式反复应用于多个研发管线。
在韩国，最具代表性的案例当属帕罗斯艾生物（Pharos iBio）的急性髓系白血病（AML）治疗候选药物“拉斯莫替尼”（PHI-101）。 帕罗斯iBio通过自主构建的AI新药平台“Chemiverse”发现的拉斯莫替尼，已在韩国和澳大利亚针对复发/难治性急性髓系白血病患者完成了I期临床试验。去年，其难治性实体瘤治疗候选药物“PHI-501”也获得了韩国I期临床试验的IND批准。
OncoCross的肌少症候选药物“OC514”也已完成澳大利亚I期临床试验。 OC514是一种结合了两种有效成分的复方制剂，OncoCross利用基于转录组的AI平台“Raptor AI”，发现了其用于治疗肌少症和恶性消瘦等新适应症的可能性。不过，OC514并非从头设计的新化合物，而是通过AI推导出现有成分组合及适应症，因此具有很强的药物再发现性质。
此外，SyntekaBio,Inc.(226330)和#斯坦达姆等公司也在推进基于AI的候选药物发现和自主管线开发，但像InSilicoMedicine那样利用AI将大量候选药物反复推进至IND和临床阶段的成果仍较为有限。
某大型生物科技企业的一位研究员表示：“将AI应用于实际研究的团队与现有研究团队之间的沟通不足，因此通常难以准确掌握AI在内部的实际应用程度。”
人力·资本·数据“三重困境”的解决方案是业内将这种差距归因于资本和专业人才的匮乏。有观点指出，这已不仅仅是招募AI开发人员的问题，更难的是寻找能够从新药研发的角度评估AI生成的结果，并将其转化为实际合成、实验及候选药物筛选的“融合型人才”，且企业也缺乏长期雇佣这些人才的资金实力。
实际上，韩国制药生物协会AI新药研究院最近针对国内44家制药、生物企业、AI专业企业以及学术界、研究机构的55名相关人员进行调查后发现，89%的受访者表示已经应用AI或正在考虑引进。不过，有67.3%的受访者表示，其新药开发部门中没有一名AI专业人才。 未能确保专业人才的原因包括资金和资源不足，以及现有研究人员对AI技术理解不足等。
制药与生物技术企业投资动机尚不充分也被视为一大局限。由于AI新药研发的效果需要较长时间才能通过实际临床成功率或销售额得到验证，因此企业在构建大规模团队或基础设施时可能会感到负担。
一位制药与生物技术行业相关人士表示：“尽管国内AI新药研发合作日益增多，对其重要性的关注度也显著提高”，但他同时指出：“从企业角度来看，目前尚未迫切感受到必须投入大量人力和资金来构建内部全流程体系的必要性。”
也有观点指出，要提升AI新药研发的竞争力，必须建立国家层面的新药研发数据综合管理体系，并制定能够一目了然地查看数据清单的标准化格式。这是因为国内数据往往只能在封闭环境中访问，而且许多数据原本并非为新药研发而收集，需要进行分类和加工，导致数据互操作性较低。
另有分析认为，政府应出台包括引进海外人才在内的支持政策。美国已通过国家卫生研究院（NIH）的“Bridge2AI”项目，支持适合AI学习的生物及医疗数据、标准制定以及融合型人才培养，并通过面向中小企业的SBIR·STTR计划，为AI新药研发初创企业提供初期研究资金。
某制药公司相关人士表示：“尽管唐纳德·特朗普政府上台后相关行政命令已被废除，但过去美国曾通过行政命令积极发掘海外AI人才、缩短签证办理周期等方式，大力吸引全球人才。”他补充道：“如果国内难以在短期内充分培养出既懂AI又懂新药研发的专业人才，就应考虑积极引进具备相关经验的海外人才，以弥补能力不足。”
在企业层面，需建立包括合成实验室在内的实验与验证基础设施，将AI设计的化合物实际合成并测试其药效与毒性，随后将结果反馈至模型进行学习。 一位生物医药行业相关人士表示：“如果难以自行配备相关设施，也可以采取长期联合开发模式，由人工智能企业、制药公司、临床试验受托机构（CRO）等共同承担从候选化合物发现、合成、验证、临床前研究、新药临床试验申请（IND）到临床试验的各项权利和责任。”
