[E-DailyKim Hyung-il 记者] 细胞与基因治疗（CGT）专业企业#ENCell于10日宣布，已成功注册了一项用于筛选治疗功效优异的干细胞的核心技术的国内专利。

E-N Cell计划通过结合自主研发的细胞培养平台与高效能细胞筛选技术，强化细胞疗法的质量一致性与生产竞争力，并扩大针对肌少症等肌肉疾病的治疗药物研发。干细胞疗法中，即使是源自同一组织的细胞，其治疗功效也会因捐赠者及细胞状态的不同而有所差异。这正是为何在细胞疗法研发过程中，确保质量一致性被视为重要课题的原因。

此外，E&Cell通过对来自多位捐赠者的间充质干细胞（MSC）进行比较分析，发现了治疗功效优异的细胞中特有的生物标志物。该专利技术正是利用这些生物标志物，预先筛选出治疗功效较高的干细胞。

E-Ncell还通过细胞及动物实验，证实了生物标志物与肌肉保护及再生效果之间的关联性。生物标志物水平较高的干细胞能有效抑制受损肌肉细胞的凋亡。在肌营养不良动物模型中，其肌肉保护和组织修复效果也相对较高。

专利权范围不仅包括高效能干细胞筛选方法、经筛选的干细胞以及利用其开发的肌肉疾病治疗药物，还涵盖了分析组合物和检测试剂盒。

预计该技术将与ENCell的自主细胞培养平台“ENCT（ENCell Technology）”相结合加以应用。ENCT是一项将生产10亿个以上干细胞所需的培养周期从40天以上缩短至约20天的技术。其特点在于通过缩短培养周期，在最大限度减少细胞功能下降的同时提高生产效率。

ENCell于今年9月获得了该培养技术的美国专利注册决定，并将EN001制造技术的国家新技术（NET）认定期限延长了2年。其战略是将此次高效能细胞筛选技术与现有培养技术相结合，同时提高生产效率和质量均匀性。公司预计，通过预先筛选疗效优异的细胞，可减少细胞疗法的疗效偏差，并增强肌肉疾病治疗药物的开发竞争力。

ENCell还正在推进其自主研发的同种异体间充质干细胞治疗候选药物“EN001”的适应症扩展。EN001是一种脐带来源的同种异体间充质干细胞治疗药物，目前正针对夏科-马里-图斯病（CMT）患者开展IIa期临床试验。

此前，对参与3项早期研究的18名患者进行的综合分析显示，其中15人（83.3%）的神经病变评估评分改善了20%以上。不过，这仅是针对早期研究参与者进行的探索性分析结果。

E-Cell正基于在罕见病临床开发方面的经验，将研发领域扩展至肌少症等肌肉疾病。今年3月，该公司已获得韩国食品药品安全处对肌少症临床Ⅰ、Ⅱ期试验计划变更的批准，计划在临床Ⅱ期试验中针对114名患者评估EN001对身体功能的改善效果。

近期，在衰老动物模型中也证实了肌肉再生相关指标改善的可能性。基于此，该公司正在探讨将研究领域扩展至衰老及抗衰老领域的方案。

ENCell相关人士表示：“通过此次专利注册，我们已确立了能够客观筛选出治疗功效优异的干细胞的技术基础”，并称：“我们将利用独有的ENCT培养平台和高功效细胞筛选技术，强化细胞治疗制剂的质量一致性和生产竞争力，并加快包括肌少症在内的各类肌肉疾病治疗药物的开发进程。”