[E-DailyNA EUN-KYUNG 记者]Genomictree Inc.(228760)于28日宣布,已开发出将两种肿瘤抑制因子信使核糖核酸(mRNA)封装于单个脂质纳米颗粒(LNP)中进行递送的技术,相关研究论文已获美国化学会(ACS)生物与医药化学领域国际学术期刊《ACS Bio & Med Chem Au》录用。
该论文被选为专题特刊《脂质纳米颗粒在基因递送中的多样化应用》(The Prodigious Diversity of Lipid Nanoparticles for Gene Delivery)的特邀论文,该特刊专门探讨基于LNP的基因递送技术。
研究团队开发了一项技术,可将代表性肿瘤抑制因子PTEN和p53的mRNA同时载入单个LNP中。肿瘤抑制因子具有抑制癌细胞增殖和生存的作用。PTEN可抑制促进癌细胞生长和生存的PI3K/AKT信号传导通路,而p53则负责调节细胞周期并诱导受损细胞凋亡。
为提高mRNA的稳定性和蛋白质表达效率,研究团队应用了自主研发的“通用UTR(Universal UTR)”技术。UTR是mRNA中虽不被翻译成蛋白质,但能调节mRNA稳定性和翻译效率等的区域。在此基础上,研究团队结合了利用原吡咯泛酸二醇(PPD)衍生物制备的LNP,设计出可同时递送两种mRNA的系统。
细胞实验结果显示,在同时递送两种mRNA的处理组中,检测到了PTEN和p53蛋白的表达,并在相关信号转导因子中观察到了显著变化。特别是,双mRNA处理组在抑制癌细胞存活率等恶性表型方面的效果,优于分别单独处理每种mRNA的情况。
不过,本次研究仅处于在细胞层面验证两种肿瘤抑制因子同时递送的可能性及其抗癌效果的阶段。实际体内递送效率、抗癌效果及安全性等,仍需通过进一步的动物实验进行验证。
GenomicTree计划以本次研究为基础,开发多种肿瘤抑制因子mRNA组合,并将技术扩展为可同时搭载化疗药物等其他药物的复合抗癌平台。
GenomicTree首席执行官安成焕表示:“本次研究证明,仅通过一个LNP同时载入两种mRNA即可提高抗癌效果”,并称:“期待以此为基础,通过搭载额外有效载荷,将其打造为能够倍增复合抗癌效果的新型治疗平台。”
他接着补充道:“目前,我们正在开发一种基于通用UTR的、利用多种肿瘤抑制mRNA并将化疗药物作为附加载荷的复合治疗策略,并将通过多种癌症模型的细胞及动物实验继续进行验证。”
GenomicTree公司全景图(图片来源:GenomicTree)
该论文被选为专题特刊《脂质纳米颗粒在基因递送中的多样化应用》(The Prodigious Diversity of Lipid Nanoparticles for Gene Delivery)的特邀论文,该特刊专门探讨基于LNP的基因递送技术。
研究团队开发了一项技术,可将代表性肿瘤抑制因子PTEN和p53的mRNA同时载入单个LNP中。肿瘤抑制因子具有抑制癌细胞增殖和生存的作用。PTEN可抑制促进癌细胞生长和生存的PI3K/AKT信号传导通路,而p53则负责调节细胞周期并诱导受损细胞凋亡。
为提高mRNA的稳定性和蛋白质表达效率,研究团队应用了自主研发的“通用UTR(Universal UTR)”技术。UTR是mRNA中虽不被翻译成蛋白质,但能调节mRNA稳定性和翻译效率等的区域。在此基础上,研究团队结合了利用原吡咯泛酸二醇(PPD)衍生物制备的LNP,设计出可同时递送两种mRNA的系统。
细胞实验结果显示,在同时递送两种mRNA的处理组中,检测到了PTEN和p53蛋白的表达,并在相关信号转导因子中观察到了显著变化。特别是,双mRNA处理组在抑制癌细胞存活率等恶性表型方面的效果,优于分别单独处理每种mRNA的情况。
不过,本次研究仅处于在细胞层面验证两种肿瘤抑制因子同时递送的可能性及其抗癌效果的阶段。实际体内递送效率、抗癌效果及安全性等,仍需通过进一步的动物实验进行验证。
GenomicTree计划以本次研究为基础,开发多种肿瘤抑制因子mRNA组合,并将技术扩展为可同时搭载化疗药物等其他药物的复合抗癌平台。
GenomicTree首席执行官安成焕表示:“本次研究证明,仅通过一个LNP同时载入两种mRNA即可提高抗癌效果”,并称:“期待以此为基础,通过搭载额外有效载荷,将其打造为能够倍增复合抗癌效果的新型治疗平台。”
他接着补充道:“目前,我们正在开发一种基于通用UTR的、利用多种肿瘤抑制mRNA并将化疗药物作为附加载荷的复合治疗策略,并将通过多种癌症模型的细胞及动物实验继续进行验证。”