[E-DailyNA EUN-KYUNG 记者] 科亚斯特姆凯蒙（CORESTEMCHEMON(166480)）已明确了其卢伽雷氏病治疗药物“NeuronaTa-R”在美国后续临床开发的方向。尽管此前在III期临床试验中未达到主要终点，但美国食品药品监督管理局（FDA）认为，通过新临床试验验证先前临床试验中观察到的疗效信号是一种合理的做法。

科亚斯特姆凯蒙于19日宣布，该公司于17日（韩国时间）与FDA就肌萎缩侧索硬化症（ALS·卢伽雷氏病）干细胞治疗药物“NeuronaTa-R注射液”（成分名：伦祖美斯特罗塞尔）的后续开发战略进行了讨论。

此次磋商是在FDA的正式开发咨询程序——C类会议中进行的。C类会议是制药公司就现有临床结果的解读或后续试验设计等向FDA征求意见的程序。此次讨论的意义在于，尽管“NeuronaTa-R”在III期临床试验中未能获得统计学显著性，但公司仍基于现有数据确认了后续开发的方向。

该公司向FDA提交了II期和III期临床试验的有效性与安全性结果、生物标志物分析、长期随访以及韩国上市后调查资料。FDA表示，通过新临床试验验证现有临床试验和长期随访中观察到的疗效信号的做法是合理的。

科亚斯特姆凯蒙指出，可能影响III期试验结果的因素之一是治疗组与对照组在初期呼吸功能上的差异。当时，治疗组用力肺活量的中位数为65%～74.5%，低于对照组的81%。而II期试验中，两组的呼吸功能均约为74%，差异不大，但在给药6个月时，功能评分出现了具有统计学意义的差异。

在后续的IIIb期临床试验中，讨论了在给药后24周内比较治疗组与安慰剂组，随后直至第48周均向两组患者给予治疗药物的方案。 拟将主要终点设定为评估患者言语、吞咽、行走、呼吸等日常功能的ALSFRS-R评分在第24周的变化量。根据FDA的建议，正在考虑将死亡率作为主要次要终点进行单独评估。

在患者筛选方面，提出了利用反映神经损伤程度的血清神经微纤维轻链（NfL）水平作为筛选标准的方案。该公司确认，NfL水平超过75pg/mL的患者疾病进展往往较快。FDA认为这种方法合理，但同时要求公司补充基于自身II期临床试验数据的筛选标准以及血液检测应用依据。

在安全性方面，该公司解释称，针对包括韩国上市后调查中388名患者在内的数据，FDA未提出特别担忧。

CoaStem ChemOn计划结合此次讨论结果，进一步细化3b期临床试验方案，并就生产与质量管理（CMC）相关的补充事项与FDA进行进一步协商。虽然公司正在同时评估在美国开展后续临床试验及获得加速批准的可能性，但加速批准的途径尚未最终确定。

NeuronaTa-R是一种利用患者自身骨髓中提取的间充质干细胞制成的治疗药物，于2014年在韩国获得有条件批准。

CoaStemKemOn相关人士表示：“FDA不仅将III期数据，还将II期数据作为后续临床试验设计的依据，这证实了迄今为止积累的临床结果的价值”，并称：“既然方向已定，现在关键在于能否充分准备好FDA要求的资料。”