[E-DailyKIM SAE-MI 记者] 像前Elevate Therapeutics副总裁张成勋这样，对“利皮克图”（成分名：利拉普格拉替尼）在美国食品药品监督管理局（FDA）的审批流程了如指掌的人实属罕见。他在美国FDA长期从事新药审查和监管工作后，转任HLB美国子公司Elevate的副总裁，负责新药研发和审批策略。 他在埃莱瓦的最后一项工作之一，就是亲自向FDA提交“利皮克图”的新药申请（NDA）。
前埃莱瓦制药（Eleva Therapeutics）副总裁张成勋于28日在首尔麻浦区国家临床试验支持基金会（KoNECT）办公室接受《E-Daily》专访，深入剖析了“利皮图”（成分名：利拉普格拉替尼）获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准的意义。（照片来源：KIM SAE-MI 记者）
张前副总裁28日在首尔麻浦区办公室接受《每日经济新闻》采访时表示，此次获批不仅标志着“HLB INC.(028300)首次获得FDA新药批准”，更具有深远意义。这是因为尽管埃莱瓦特公司以加速批准（Accelerated Approval）为目标，基于单组临床数据提交了新药申请（NDA），但FDA并未要求进行额外的确认性临床试验，而是直接授予了标准批准（Standard Approval）。
张前副总裁表示：“埃莱瓦内部原本也认为肯定会获得加速批准”，并称“直到最后，FDA将如何处理此事才是最大的看点。”
埃莱瓦多在引进“利皮克图”后不久便遭遇了同样的问题。若要获得加速批准，必须准备确证性临床试验以证明其临床获益，但现实中要招募数百名罕见的FGFR2突变患者来开展随机试验，难度很大。
张前副总裁回忆道：“我们向FDA说明了现有FGFR2抑制剂在确证性临床试验中遇到的困难，并就应开展何种试验进行了讨论”，并表示：“令人惊讶的是，FDA将关于确证性临床试验的具体讨论推迟到了获批之后。”
他表示：“在FDA尚未具体确定确证性临床试验的情况下，就以加速批准为前提受理了新药申请（NDA），这本身就相当罕见。”他还指出：“虽然因讨论这一问题导致NDA提交推迟了几个月，但如果是在设计并启动确证性临床试验之后才提交，耗时将会更长。”
张前副总裁指出：“从监管机构FDA的角度来看，这也是具有历史意义的一件事”，并解释道：“因为FDA是基于单组临床试验得出的ORR和DOR数据，决定给予正式批准而非加速批准。”
他将正式批准的背景归因于治疗效果及确证性临床试验的现实局限性。张前副总裁解释道：“虽然46%的ORR虽未压倒性地高于竞争药物，但也绝非糟糕的结果”，并表示：“我认为这是综合考虑了未满足的医疗需求、治疗效果、确证性临床试验的可行性，以及通过后续临床试验可获得的信息价值等整体数据后做出的决定。”
随着正式获批，确证性临床试验的负担得以消除，成本和时间也大幅节省。据张前副总裁介绍，近期抗癌药临床试验的成本约为每名患者20万美元。若进行100人规模的临床试验，则需耗资约2000万美元（约合273亿韩元）。
张前副总裁还指出，利皮图未来有可能成为FGFR2治疗药物开发的新基准。通过提高后进者的获批门槛，从而在市场上确立有利地位，这也是此次正式获批的另一项成果。
他表示：“现有药物因属于加速批准，在某种程度上难以被视为确立的标准治疗方案，但随着利皮克图获得正式批准，它有望成为未来FGFR2治疗药物开发的一个基准（reference）。”他还预测：“后续药物很难像过去那样仅凭单组临床试验就获得批准，而必须证明其与利皮克图相比具有更高的临床价值的可能性正在增大。”
此前，友汉制药的肺癌新药“雷泽替尼”虽于2024年获得FDA批准，但除韩国以外的全球权益已技术出口给强生，因此美国新药申请（NDA）的提交、获批及商业化均由强生主导。 相比之下，对于“利皮克图”，HLB的美国子公司埃莱瓦在获得全球开发和商业化权利后，直接负责后期开发和FDA审批流程，并将负责在美国的销售。
前副总裁张某表示：“如果是在过去，我们可能会在后期阶段将技术出口给全球制药公司，但现在我们展示了一种新模式，即国内企业也能直接进行后期临床开发。”他强调：“‘利皮克图’的意义不仅在于这是HLB首款获得FDA批准的药物，更在于此。”
HLB集团董事长金阳坤也在获批当天通过YouTube表示：“我坚信，与其将技术出口给大型制药公司并把公司的命运托付给对方，不如依靠自身力量开发抗癌药，然后提出‘让我们将我们的抗癌药与你们的抗癌药联合使用，共同开发吧’，这样才更具发展前景。”
张前副总裁28日在首尔麻浦区办公室接受《每日经济新闻》采访时表示，此次获批不仅标志着“HLB INC.(028300)首次获得FDA新药批准”，更具有深远意义。这是因为尽管埃莱瓦特公司以加速批准（Accelerated Approval）为目标，基于单组临床数据提交了新药申请（NDA），但FDA并未要求进行额外的确认性临床试验，而是直接授予了标准批准（Standard Approval）。
张前副总裁表示：“埃莱瓦内部原本也认为肯定会获得加速批准”，并称“直到最后，FDA将如何处理此事才是最大的看点。”
先发药的确认性临床试验接连受挫……FDA对瑞匹图恩作出例外许可瑞匹图恩获批的背景，正是此前FGFR2抑制剂在确认性临床试验中遭遇的困境。 Incyte公司的“佩马齐雷”（佩米加替尼）和Taiho Oncology公司的“利特戈维”（富替巴替尼）分别于2020年和2022年获得FDA加速批准后，虽开展了确证性临床试验，但在患者招募等方面遇到了困难。 QED Therapeutics的“TruCeltic”（英菲格拉替尼）虽于2021年获得FDA加速批准，但最终主动撤回了批准并退出市场。
埃莱瓦多在引进“利皮克图”后不久便遭遇了同样的问题。若要获得加速批准，必须准备确证性临床试验以证明其临床获益，但现实中要招募数百名罕见的FGFR2突变患者来开展随机试验，难度很大。
张前副总裁回忆道：“我们向FDA说明了现有FGFR2抑制剂在确证性临床试验中遇到的困难，并就应开展何种试验进行了讨论”，并表示：“令人惊讶的是，FDA将关于确证性临床试验的具体讨论推迟到了获批之后。”
他表示：“在FDA尚未具体确定确证性临床试验的情况下，就以加速批准为前提受理了新药申请（NDA），这本身就相当罕见。”他还指出：“虽然因讨论这一问题导致NDA提交推迟了几个月，但如果是在设计并启动确证性临床试验之后才提交，耗时将会更长。”
仅凭单组临床试验即获正式批准……“将成为后续FGFR2药物的获批基准”更大的转折出现在最终批准环节。利皮克图（Repicto）并非基于随机III期临床试验，而是以针对116名既往接受过治疗但未曾使用过FGFR抑制剂的胆管癌患者开展的单组I/II期临床
试验（ReFocus）为依据获得批准。 客观缓解率（ORR）为46%，中位缓解持续时间（mDOR）为11.8个月。
张前副总裁指出：“从监管机构FDA的角度来看，这也是具有历史意义的一件事”，并解释道：“因为FDA是基于单组临床试验得出的ORR和DOR数据，决定给予正式批准而非加速批准。”
他将正式批准的背景归因于治疗效果及确证性临床试验的现实局限性。张前副总裁解释道：“虽然46%的ORR虽未压倒性地高于竞争药物，但也绝非糟糕的结果”，并表示：“我认为这是综合考虑了未满足的医疗需求、治疗效果、确证性临床试验的可行性，以及通过后续临床试验可获得的信息价值等整体数据后做出的决定。”
随着正式获批，确证性临床试验的负担得以消除，成本和时间也大幅节省。据张前副总裁介绍，近期抗癌药临床试验的成本约为每名患者20万美元。若进行100人规模的临床试验，则需耗资约2000万美元（约合273亿韩元）。
张前副总裁还指出，利皮图未来有可能成为FGFR2治疗药物开发的新基准。通过提高后进者的获批门槛，从而在市场上确立有利地位，这也是此次正式获批的另一项成果。
他表示：“现有药物因属于加速批准，在某种程度上难以被视为确立的标准治疗方案，但随着利皮克图获得正式批准，它有望成为未来FGFR2治疗药物开发的一个基准（reference）。”他还预测：“后续药物很难像过去那样仅凭单组临床试验就获得批准，而必须证明其与利皮克图相比具有更高的临床价值的可能性正在增大。”
超越技术出口，实现直接获批与销售……K-Bio新药研发模式的拓展此次获批在拓展韩国生物产业新药研发模式方面也具有重要意义。
此前，友汉制药的肺癌新药“雷泽替尼”虽于2024年获得FDA批准，但除韩国以外的全球权益已技术出口给强生，因此美国新药申请（NDA）的提交、获批及商业化均由强生主导。 相比之下，对于“利皮克图”，HLB的美国子公司埃莱瓦在获得全球开发和商业化权利后，直接负责后期开发和FDA审批流程，并将负责在美国的销售。
前副总裁张某表示：“如果是在过去，我们可能会在后期阶段将技术出口给全球制药公司，但现在我们展示了一种新模式，即国内企业也能直接进行后期临床开发。”他强调：“‘利皮克图’的意义不仅在于这是HLB首款获得FDA批准的药物，更在于此。”
HLB集团董事长金阳坤也在获批当天通过YouTube表示：“我坚信，与其将技术出口给大型制药公司并把公司的命运托付给对方，不如依靠自身力量开发抗癌药，然后提出‘让我们将我们的抗癌药与你们的抗癌药联合使用，共同开发吧’，这样才更具发展前景。”
