[E-DailyKim Hyung-il 记者]Aprogen(007460) 旗下子公司Geolit Energy(270520)于31日宣布，将着手推进其已获得全球独家授权的“Burixafor（GPC-100）”在美国进行III期临床试验及药品上市许可申请。
阿普顿企业标识。（图片来源：阿普顿）
GPC-100是一种针对多发性骨髓瘤等血液癌症患者，可将造血干细胞和免疫细胞迁移至外周血的活化剂。GPC-100通过与CXCR4和ADRB2细胞膜蛋白复合物结合发挥作用，并已获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予的孤儿药资格认定（Orphan Drug Designation）。
Appton计划基于美国II期临床试验结果，与FDA协商确定III期临床试验方案，并着手开展后期临床试验。Appton以同属CXCR4类药物的莫蒂克萨波蒂德（产品名Apexda）为例——该药在针对122名受试者的单项III期临床试验后于2023年获得FDA批准——据此对GPC-100的快速开发前景抱有期待。
此外，获得FDA罕见病药物认定还可带来相关优惠。在审批过程中可利用部分快速审查制度，若在美国获批，上市后7年内可享有罕见病药物市场独占权。
阿普顿公司目前将血液癌症患者的造血干细胞活化市场视为主要目标。该公司解释称，在多发性骨髓瘤治疗药物达扎莱克斯（成分名达拉图单抗）应用范围不断扩大的背景下，GPC-100可应用于造血干细胞活化过程。据阿普顿公司介绍，在美国II期临床试验中，已证实GPC-100在给药后1小时内即可发挥作用。
阿普顿解释称，GPC-100的应用范围有望超越造血干细胞活化，进一步扩展至细胞和基因治疗领域。特别是，公司正在探讨利用其快速增加血液中免疫细胞的特性，将其作为提高体内CAR-T治疗效率的平台。
Appton计划在未来开展美国III期临床试验的同时，将应用范围从多发性骨髓瘤扩展至急性髓系白血病（AML）、镰状细胞病（SCD）等领域。
GPC-100是一种针对多发性骨髓瘤等血液癌症患者，可将造血干细胞和免疫细胞迁移至外周血的活化剂。GPC-100通过与CXCR4和ADRB2细胞膜蛋白复合物结合发挥作用，并已获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予的孤儿药资格认定（Orphan Drug Designation）。
Appton计划基于美国II期临床试验结果，与FDA协商确定III期临床试验方案，并着手开展后期临床试验。Appton以同属CXCR4类药物的莫蒂克萨波蒂德（产品名Apexda）为例——该药在针对122名受试者的单项III期临床试验后于2023年获得FDA批准——据此对GPC-100的快速开发前景抱有期待。
此外，获得FDA罕见病药物认定还可带来相关优惠。在审批过程中可利用部分快速审查制度，若在美国获批，上市后7年内可享有罕见病药物市场独占权。
阿普顿公司目前将血液癌症患者的造血干细胞活化市场视为主要目标。该公司解释称，在多发性骨髓瘤治疗药物达扎莱克斯（成分名达拉图单抗）应用范围不断扩大的背景下，GPC-100可应用于造血干细胞活化过程。据阿普顿公司介绍，在美国II期临床试验中，已证实GPC-100在给药后1小时内即可发挥作用。
阿普顿解释称，GPC-100的应用范围有望超越造血干细胞活化，进一步扩展至细胞和基因治疗领域。特别是，公司正在探讨利用其快速增加血液中免疫细胞的特性，将其作为提高体内CAR-T治疗效率的平台。
Appton计划在未来开展美国III期临床试验的同时，将应用范围从多发性骨髓瘤扩展至急性髓系白血病（AML）、镰状细胞病（SCD）等领域。
