[E-DailySONG YOUNG-DOO 记者]MedPacto, Inc.(235980)正在研发的骨肉瘤治疗药物“Vactosertib”将在II期临床试验中增加中剂量患者组。鉴于I期临床试验中中剂量组的治疗效果相对较高，该公司计划在II期试验中比较不同剂量的疗效，以确定最佳剂量。
Medfacto于7日宣布，已向韩国食品药品安全处提交了临床试验计划（IND）变更批准申请，内容涉及在Vactosertib骨肉瘤II期临床试验中增加中剂量患者组。
目前，II期临床试验正针对每日两次、每次300毫克的Vactosertib高剂量组进行。Medfacto计划在此基础上增加每日两次、每次200毫克的中剂量组。青少年患者则采用每日两次、每次150毫克的剂量。
此次调整的核心在于更具体地确认贝克托西替与剂量之间的相关性。Medfacto解释称，此前在I期临床试验中评估了3种剂量，其中中剂量组显示出最佳的治疗效果。
不过，在II期临床试验中，考虑到I期临床试验的患者观察期等因素，此前一直以高剂量为重点推进研发。随后，公司认为有必要将中剂量与高剂量进行比较以验证最佳剂量，因此决定进行此次临床方案调整。
特别是此次增加剂量组，也符合美国食品药品监督管理局（FDA）要求的抗癌药物剂量优化方针。FDA在2024年发布的抗癌药物临床剂量相关指南中，建议对包括最大耐受剂量（MTD）在内的2种以上剂量进行比较和评估。
贝克托西替普骨肉瘤II期临床试验目前正在韩国和美国同步进行。Medfacto继提交韩国IND变更申请后，计划不久后向FDA提交内容相同的临床试验变更申请。
公司方面预计，增加中剂量患者组将对患者招募产生积极影响。据解释，随着临床试验从原有的高剂量单一患者组扩展至多剂量组，此前进展略显缓慢的患者招募工作有望加快步伐。
Medfacto相关人士表示：“我们正在基于此次骨肉瘤临床试验及此前Bactosetip临床试验积累的数据，持续审查和优化最佳剂量方案”，并称“继I期试验之后，我们将竭尽全力在II期试验中获取最优质的数据。”
贝克托西替是Medfacto正在研发的TGF-β信号传导抑制剂。此前，Medfacto针对11名骨肉瘤患者开展的I期临床试验中，已确认包括完全缓解（CR）在内的客观缓解率（ORR）达36.4%。
骨肉瘤是一种发生在骨骼和软骨等部位的罕见恶性肿瘤。目前虽主要采用化疗联合治疗，但在改善治疗效果和生存率方面存在局限性，因此该疾病被视为对新治疗方案存在高度未满足需求的疾病。
