[E-DailyYU JIN-HEE 记者] “我们正在研发的干细胞疗法不仅突破了现有药物仅能延缓疾病进展的局限，更成功地实质性地恢复了受损的视力。经过24个月验证的长期疗效，是证明其相较于全球竞争对手具有无可比拟竞争力的决定性指标。”

卢克萨生物技术公司（以下简称“卢克萨”）首席执行官（CEO）基思·迪翁（Keith Dionne）于29日在首尔COEX开幕的“BioPlus-Interphex Korea（BIX）2026”专题研讨会上如是表示。

卢克萨是由Y2 Solution(011690)与美国干细胞研究机构神经干细胞研究所（NSCI）于2019年共同成立的生物新药研发合资企业。迪翁首席执行官当天在现场亲自公布了干性黄斑变性细胞治疗候选药物“RPESC-RPE-4W”的I/IIa期临床试验追加随访观察结果，并展现出对研发成果的强烈信心。

低剂量组24个月内视力改善得以维持……证实疗效超越竞争对手

此次公布的数据是在获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准后，对共计18名患者完成给药治疗所获得的核心数据。主要内容包括低剂量给药组（第1组）给药后24个月的长期随访结果，以及中等剂量组（第2组）的9个月中期数据。

据公布结果显示，低剂量给药组中，接受治疗的眼睛平均最佳矫正视力（BCVA）在24个月内始终稳定地维持在较给药前基线水平有所改善的状态。这与通常眼科疾病治疗药物仅在给药初期产生短暂效果，或仅能延缓疾病进展速度的情况形成了鲜明对比。

特别是对于基线视力极低的重症患者组，在24个月时点，其最大矫正视力较基线平均改善了16.6个字母。按临床中采用的早期糖尿病视网膜病变研究（ETDRS）视力表标准计算，相当于多读出了三行以上。 这意味着原本处于法定失明阶段的患者已恢复到能够独立进行日常生活的水平，其改善幅度是竞争性治疗药物的两倍以上。即使以低剂量给药组的整体平均值来看，与基准值相比也提高了9.3个字母，与未接受治疗的另一只眼睛相比，视力变化量差异高达15.3个字母。

迪昂首席执行官解释道：“在中等剂量组的9个月评估中，该药物也完全满足了所有关于安全性和耐受性的主要评估指标”，并表示：“甚至明确捕捉到了最大矫正视力趋于稳定的信号，这为后续的高剂量及商业化临床试验提供了有力支持。”

莎莉·坦普尔博士的学术权威……“将引领全球范式转变”

此次临床成果的背后，离不开卢克萨联合创始人兼首席科学官（CSO）莎莉·坦普尔（Sally Temple）博士独一无二的研究能力。 坦普尔CSO是全球首创神经干细胞理论并曾担任国际干细胞学会（ISSCR）主席的世界级学者。她还作为BIX 2026开幕式的主旨演讲嘉宾，为中枢神经系统和视网膜疾病的治疗开辟了新视野。

卢克萨正在研发的RPESC-RPE-4W技术，利用从捐赠的成年眼球中分离出的视网膜色素上皮干细胞（RPESC）。其作用机制是通过物理替换，将受损的视网膜色素上皮（RPE）细胞替换为健康细胞。凭借这一创新性，该项目已获得美国FDA授予的再生医学先进疗法（RMAT）认定。

迪昂首席执行官强调：“现有全球大型制药公司推出的药物仅停留在通过抑制补体系统来延缓萎缩速度的延缓剂阶段，未能满足患者对视力恢复的迫切需求”，并表示：“我们将通过再生细胞本身的机制彻底改变市场格局。”

W2 Solution相关人士表示：“通过此次1/2a期临床试验，我们再次确认了该药物的安全性和有效性，因此将在推进利用冷冻保存细胞的全球后续临床试验准备工作的同时，加快正在进行的技术出口（L/O）谈判的步伐。”