日本通过单独的法律和程序，分别管理再生医疗产品的许可以及医疗机构实施的再生医疗。再生医疗产品必须根据《药品·医疗器械法》接受PMDA审查，并获得厚生劳动省的制造销售批准。对于安全性已得到确认且有效性可合理预判的产品，日本还设有先颁发附带条件和期限的许可，随后根据上市后提交的补充资料重新判断是否给予正式许可的制度。
另一方面，《再生医疗安全性保障法》（ASRM）则规范了医疗机构在临床研究或诊疗中提供细胞治疗的程序、细胞加工设施以及审查委员会的运作。医疗机构必须在治疗前制定再生医疗提供计划，经“认可再生医疗等委员会”审议后提交给主管部门。细胞加工可在医疗机构内部进行，也可委托给符合要求的外部细胞加工设施。 位于国外的设施若获得厚生劳动省认证，也可对用于日本医疗机构实施的再生医疗的细胞进行加工。
日本CGT：许可制 vs 医院再生医疗当然，日本的监管并非宽松。医疗机构的提供计划、细胞制造工艺、原料管理、运输·保管以及质量·安全管理体制均属审查范围。风险越高的再生医疗，审议和主管部门的审查就越严格。
不过，与韩国不同的是，即使在获得药品许可之前，医疗机构、细胞加工设施和研究人员也能分工协作，共同设计临床和医疗服务模式。对韩国企业而言，这意味着除了为销售成品疗法而制定的长期临床试验和许可战略之外，还可以探索将当地医院与制造及质量管理能力相结合的商业机会。
一位制药与生物技术行业相关人士表示：“日本的医院主导型再生医疗与其说是获得药品许可的途径，不如说是在医疗服务计划框架下，与当地合作设计细胞制造、质量管理及治疗运营体系的独立路径”，并指出：“海外企业若能建立当地医院网络和供应链，也能将其转化为实际业务。”
除医院主导的再生医疗外，日本还一直在稳步拓展商用产品市场。诺华的“Kymriah”、吉利德的“Yescarta”、百时美施贵宝的“Breyanzi”和“Abecma”、强生公司的“Kavicti”等全球CAR-T疗法均已获得日本批准。 今年3月，帕金森病治疗药“安切普利”和重症缺血性心力衰竭治疗药“利哈特”获得了日本厚生劳动省的有条件、限时批准。这两款产品是全球首批获得实用化批准的诱导多能干细胞（iPSC）来源的再生医疗产品。
韩国虽已迈出治疗第一步，但仍处于“初期阶段”韩国根据《尖端再生生物法》，将尖端生物药品与尖端再生医疗区分开来。若要将细胞治疗剂、基因治疗剂、组织工程制剂等作为产品销售，必须获得食品药品安全厅的品种许可。以制造工艺、质量以及非临床和临床数据为基础，证明其安全性和有效性，是药品开发的基本路径。 食品药品安全处还针对罕见病、重症等疾病实施有条件许可制度。
尖端再生医疗是医疗机构开展研究或患者治疗的独立制度。去年2月该治疗制度正式实施，今年4月，天主教大学汝矣岛圣母医院申请的罕见淋巴瘤治疗方案首次获得“符合”决议。该方案计划将拜珍赛尔公司的自体免疫细胞治疗制剂“VT-EBV-N”用于复发风险较高的完全缓解期患者，并于上月开始对实际患者进行治疗。
不过，韩国的高端再生医疗治疗仍采用这样的结构：由指定高端再生医疗实施机构，针对经审议并获得“符合”通知的治疗方案，对重大、罕见及难治性疾病患者进行治疗。与日本那样通过划分医疗机构和外部细胞加工设施的角色来构建商业模式的阶段相比，韩国市场仍被评估为处于初期阶段。
MEDIPOST CO., LTD.(078160)的“卡蒂斯特姆”和GC CELL(144510)的“免疫细胞LC”是已在国内积累处方经验的代表性国产细胞治疗制剂。不过，这两款产品均不属于健康保险报销范围，属于自费治疗制剂，因此患者负担较重。加之适用患者群体有限，这成为市场扩大的制约因素。此外，细胞治疗制剂的生产和质量管理成本也高于普通合成药品。
另一位业内人士表示：“韩国细胞治疗药物在获得批准后仍面临相当大的挑战”，并指出：“在以非医保为主的结构下，很难同时提高患者的可及性和生产规模，而能够降低制造成本的工艺创新也直接关系到进军海外市场的竞争力。”
他接着说：“相比之下，日本既存在通过PMDA审批进军公共保险市场的路径，也存在根据医疗机构再生医疗提供计划来对接生产和供应能力的路径”，并指出：“对企业而言，能够根据产品管线的成熟度和生产能力来制定不同的进军战略，这一点颇具优势。”
K-CGT，跨越国内市场进军日本日本被视为对韩国企业而言拥有多条进入路径的机遇市场。 战略主要分为以下几种模式：像MediPost那样通过当地临床试验争取产品许可和医保报销的成品疗法模式；像Ipsell那样与医院、制药公司合作设计临床及联合开发结构的模式；像#ENCell·GC Cell那样出口细胞加工和质量管理基础设施的模式；以及像Chabiotech Co.,Ltd.(085660)那样在当地提供再生医疗服务的模式等。
MediPost选择了在日本最接近“正统路线”的途径。该公司已完成同种脐带血来源间充质干细胞治疗药物“卡蒂斯特姆”的日本III期临床试验，目前正准备于年内提交产品许可申请。卡蒂斯特姆基于韩国国内临床数据，经与PMDA协商后，跳过了日本I、II期临床试验，直接进入III期试验。 鉴于该公司已宣布在日本临床试验中满足了主要有效性指标，预计未来审查的核心将聚焦于临床数据的解读、生产与质量资料，以及长期安全性管理方案。
伊普赛尔正在权衡通过获批临床试验还是再生医疗临床研究两种路径进军日本市场。自2024年起，伊普赛尔便与位于湘南i-Park附近的镰仓综合医院就iPS细胞来源的骨关节炎治疗药物“Mucon”在日本开展临床试验的可能性进行了探讨。目前，该公司正在进行针对PMDA的预分析，同时评估是直接开展获批临床试验，还是先根据再生医疗相关法律进行临床研究。
EN Cell和GC Cell则采取了先将细胞加工与质量管理能力引入日本市场，而非直接申请治疗药物上市许可的战略。EN Cell于今年5月，其位于河南的GMP第二工厂获得了日本厚生劳动省颁发的特定细胞加工物制造设施认证。该公司正推进一种合作模式：由日本医疗机构负责患者诊疗及再生医疗服务计划的申请，而EN Cell则负责细胞制造、供应、质量管理及相关文件支持。
GCCell也在同月获得了日本厚生劳动省的特定细胞加工品制造认证。经过去年年底PMDA的现场审查，其制造设施和质量管理体系被认定符合日本标准。GCCell计划以此作为基础，推动其韩国商用产品ImmunCell LC和CD5靶向CAR-NK疗法“GCC2005”进军日本市场，并扩大当地的CDMO业务。
查生物科技正与在日本运营的再生医疗医院“Total Cell Clinic Tokyo（TCC）”合作，提供利用自体脂肪来源干细胞和自体NK细胞（免疫细胞）的再生医疗服务。 “Total Cell Clinic Tokyo”在2015年作为首家获得厚生劳动省再生医疗相关许可的外资企业，利用其在日本获得专利的培养技术，迄今已提供了超过1万例再生医疗服务。
